Erfassung von Patientenbewertungsdaten:

Die Auswertung von Patientenbewertungen (Patient-Reported Outcome, PRO) ist zu einem wertvollen Instrument geworden, um die Meinung der Patienten in der Entwicklung von Medizinprodukten zu berücksichtigen. Während des gesamten Produktlebenszyklus können PRO-Daten erfasst werden – von der frühen Entwicklungsphase bis hin zu klinischen Studien und Beobachtungsstudien. Diese PROs können als Grundlage für folgende Aspekte genutzt werden:

• Inklusionskriterien
• Grundlagenbewertung
• Wirksamkeitsbewertung
• Sicherheitsbewertung in klinischen Studien und/oder Sicherheitsstudien nach der Zulassung

Aufsichtsbehörden wie die US-amerikanische FDA und die EMA ordnen PROs in die umfangreiche Kategorie der „Daten zu Patientenerfahrungen (Patient Experience Data, PED)“ ein. Dabei spiegeln PED die Erfahrungen, Perspektiven, Bedürfnisse und Prioritäten der Patienten während ihrer gesamten Krankengeschichte wider. Diese Behörden nutzten ihre strategischen Initiativen und Leitlinien, um PED als wichtige Komponente in der Produktentwicklung und Entscheidungsfindung auf Behördenseite zu propagieren.

PED im regulatorischen Entscheidungsprozess

Eine vollständige Harmonisierung zwischen Behörden und der Industrie hinsichtlich der Nutzung von PED ist allerdings noch in Arbeit. Trotz der starken Fürsprache der FDA für PED wurde berichtet, dass Antragsteller für die Marktzulassung, Patienten und Pflegepersonal nicht genügend darüber informiert sind, wie die Behörde solche Daten in ihre Entscheidung bei der Prüfung von Anträgen für neue Medikamente und biotechnologische Produkte einbezieht. In ähnlicher Weise offenbarte ein von der EMA durchgeführter multidisziplinärer Workshop die Wahrnehmung der Interessenvertreter der Branche, dass die EU-Behörde PED nicht befürwortet und diese Daten nicht für wertvoll erachtet.

Aufgrund dieser Faktoren zögern die Interessenvertreter der Branche, PED in die Zulassungsanträge zu integrieren. Inzwischen hat die EMA deutlich gemacht, dass sie PED als Teil von Zulassungsanträgen „begrüßt und wünscht“.

Damit relevante, ausreichende und verlässliche PED generiert werden können, ist eine höhere Transparenz seitens der Behörde erforderlich, wie solche Daten bei Entscheidungsfindungen verwendet werden. Um diese Transparenz zu erreichen, ist es notwendig, die rechtlichen Anforderungen an die in multi-regionalen Studien erfassten PED stärker zu harmonisieren. Wie die EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, Europäische Vereinigung der Pharmazeutischen Industrie und ihre Verbände) vorschlug, stellt die ICH M4E die geeignete Ebene für eine globale Angleichung dieser Anforderungen dar.

Bessere taktische Maßnahmen zur Erfassung von Patientenbewertungsdaten

Obwohl sie für die Entwicklung medizinischer Produkte insgesamt wesentlich sind, ist es unwahrscheinlich, dass regulatorische Ungewissheiten von unmittelbarer Bedeutung für die Studienteilnehmer sein werden. Ein viel dringenderes Problem ist da die Belastung für die Befragten, die durch die PRO-Anwendung entstehen kann. Dazu können die folgenden Faktoren beitragen:

• Anzahl der PRO-Fragebögen in einer Studie
• Häufigkeit der PRO-Bewertungen
• Anzahl der Elemente innerhalb eines PRO-Fragebogens/die auszufüllen sind
• Sich wiederholende oder ähnliche Fragen in den in der Studie verwendeten PRO-Fragebögen
• Ungenaue Sprache
• Unpraktisches Format oder ungeeigneter Modus der PRO-Datenerfassung

Für den Gesamterfolg der Strategie zur Erfassung von PRO-Daten in einer Studie ist es sehr wichtig, die Belastung der Befragten zu antizipieren und zu reduzieren. Aiyegbusi und seine Kollegen haben eine kurze Zusammenfassung der wichtigsten methodischen Erwägungen zum Umgang mit der Belastung von Befragten vorgelegt. Darunter befinden sich folgende:

• Unmissverständliche Begründung, warum PRO in der Studie verwendet wird
• Zeitplan für die Bewertungen, in dem die Art der Erkrankung und die Auswirkung von Studienmaßnahmen berücksichtigt werden
• Unterstützung beim Fertigstellen der PROs durch Technologie, soweit dies dienlich ist
• Frühzeitige Einbeziehung von Patienten in Entscheidungen hinsichtlich der Auswahl und Bereitstellung von PROs

Wie Sprachdienstleister für eine bessere Erfassung von Patientenbewertungsdaten sorgen

Aufgrund der Verbreitung multinationaler klinischer Studien und der zunehmenden Nutzung der ePRO-Technologie müssen Studiensponsoren oft die ursprünglichen PROs modifizieren. Die Modifizierung kann Übersetzungen sowie kulturübergreifende Anpassungen in andere Sprachen (sprachliche Validierung) oder die Übertragung von Papier in eine elektronische Darreichungsform (ePRO-Migration) beinhalten. Das Testen modifizierter Versionen mithilfe der Patientenzielgruppen kann dabei helfen, Probleme zu identifizieren und zu lösen, bevor diese Versionen in einer Studie verwendet werden. Es gibt zahlreiche Vorteile:

• Mögliche Beteiligung und mögliches Engagement von Patienten in der klinischen Forschung und bei Entscheidungen zu PROs
• Beitrag zu aussagekräftigen und verlässlichen, in der Studie erfassten PRO-Daten durch „Feinabstimmung“ der PRO-Bewertungen mithilfe von Patientenbeiträgen
• Reduzierung der Belastung für Studienteilnehmer
• Umsetzung der von den Behörden festgelegten Erwartungen hinsichtlich des Modifizierungsprozesses von PRO-Daten für Gruppen, die diese in der Studie verwenden werden (besonders wichtig, wenn PRO-Daten zur Unterstützung von Produktbeschriftungen genutzt werden sollen)

Spezialisierte Sprachdienstleister (LSPs) können solche Tests durch kognitives Debriefing und Nutzbarkeitstests vereinfachen. Diese Tests werden in relevanten Zielländern in kleinen Gruppen von Muttersprachlern, die die Zielsprache(n) sprechen, durchgeführt. Dabei wird die Zielgruppe der klinischen Studie adäquat repräsentiert.

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