Centralità del paziente nei trial clinici:

Nel nostro recente blog sulla gestione dei trial clinici, gli esperti di Lionbridge condividono il loro punto di vista sulle sfide legate all'esecuzione di trial in differenti lingue e Paesi. Trattiamo argomenti come i requisiti di conformità linguistica, il miglioramento dei risultati dei pazienti attraverso la comunicazione e le più recenti soluzioni innovative di supporto linguistico per i trial clinici.

Grazie all'esperienza nel settore Life Science, alla capacità di lavorare su larga scala, alla tecnologia all'avanguardia e a una suite completa di soluzioni di supporto linguistico, Lionbridge è pronta ad aiutarvi a sviluppare e distribuire farmaci e dispositivi medici sicuri.

La centralità del paziente come principio fondamentale della ricerca clinica

Il concetto di centralità del paziente è diventato fondamentale per una ricerca clinica etica con la partecipazione di volontari. Basandosi su iniziative normative strategiche e documenti di linee guida (Patient-Focused Drug Development dell'FDA, Regulatory Science to 2025 dell'EMA, Guidance on Patient Participation della PMDA e Reflection Paper on Patient-Focused Drug Development dell'ICH), il settore Life Science ha dimostrato un forte impegno a tener conto delle opinioni dei pazienti nello sviluppo dei prodotti farmaceutici tramite vari approcci.

Nell'elenco delle categorie premiate dai Pharma Awards di Reuters Events del 2022 ci sono diversi esempi di successi che è possibile conseguire grazie alla centralità del paziente:

• Fare della centralità del paziente una missione e una strategia organizzativa
• Sviluppare partnership strategiche con le comunità di pazienti
• Promuovere l'uso di un linguaggio semplice
• E molto altro…

Data l'ampia portata della centralità del paziente nella ricerca clinica, possono sorgere dubbi sul fatto che sia davvero allineata alle effettive esigenze e aspettative dei pazienti. I partecipanti ai trial clinici, compresi i pazienti e gli operatori sanitari, sono fondamentali per il successo dei trial. Comprendere i loro punti di vista su tutti gli aspetti del processo di un trial clinico è di vitale importanza per capire come raggiungere tale allineamento. È anche cruciale per preservare una cultura sana e collaborativa. Questa dinamica assicura che un approccio incentrato sul paziente non diventi qualcosa che i ricercatori devono fare "ai" pazienti, che è esattamente il tipo di mentalità che l'approccio vuole prevenire.

Centralità del paziente e priorità ai risultati positivi dei pazienti nei trial clinici

Rispetto ai progressi scientifici e tecnologici del settore della ricerca clinica, le aspettative dei partecipanti sulla lora esperienza di pazienti (oltre a quelle direttamente connesse con i risultati terapeutici) sono semplici e pratiche. Sono aspettative radicate nella realtà della vita quotidiana. Ecco cinque fattori da considerare per migliorare la centralità del paziente nella ricerca clinica.

1. Consapevolezza in merito al trial: il momento in cui un paziente prende in considerazione la possibilità di partecipare a un trial clinico non coincide con l'inizio del percorso individuale del paziente. Ad alcuni pazienti potrebbe essere stata diagnosticata una condizione per la quale sono disponibili poche cure o nessuna. Altri pazienti potrebbero seguire già una terapia, ma non essere soddisfatti dei risultati. Altri ancora potrebbero aver esaurito le opzioni terapeutiche standard. Per tutti i pazienti, i trial clinici rappresentano spesso un'opportunità terapeutica. Sfortunatamente, la mancanza di informazioni su queste opportunità può ostacolare il loro accesso al trial clinico.

L'indagine internazionale Perceptions and Insights Study, condotta dal Center for Information and Study on Clinical Research (CISCRP), indica che questo impedimento è frequente, nonostante le abbondanti informazioni sui trial clinici. Ad esempio, su 11.793 intervistati, un quarto ha dichiarato di "non essere sicuro della propria capacità di trovare uno studio di ricerca clinica adatto alle proprie esigenze".

La mancanza di informazioni accessibili sulle opzioni dei trial clinici costituisce una barriera significativa all'accesso ai trial. Determina anche una scarsa fiducia dei pazienti nella ricerca clinica, ostacola il coinvolgimento dei pazienti e rende difficile reclutare i volontari.

2. Informazioni sul trial: il consenso informato è un prerequisito etico e legale fondamentale nella ricerca clinica con volontari umani. Per consentire di prendere decisioni informate (se partecipare, rifiutare o revocare il consenso alla partecipazione), le informazioni fornite ai partecipanti potenziali ed effettivi devono essere sufficientemente estese e dettagliate. Fornire queste informazioni ai pazienti non è sempre semplice. Esempi di questo complicato processo si possono trovare nella ricerca di Naidoo e dei suoi colleghi. Questa ricerca esamina le difficoltà vissute dai pazienti durante la loro partecipazione a un trial clinico randomizzato. I risultati mostrano che il volume, la complessità e il formato delle informazioni sul trial possono rappresentare un vero e proprio stress psicologico per i pazienti. I volontari dello studio hanno riferito di essersi sentiti:

• Stressati e sopraffatti
• Intimoriti
• Confusi
• Imbarazzati di dover ammettere di non aver compreso le informazioni sul trial

Informazioni sui trial poco chiare o difficili da comprendere per i partecipanti non si limitano a complicare il consenso informato, ma possono addirittura invalidarlo a causa dell'impatto sulla capacità del partecipante di prendere una decisione informata.

3. Onere della risposta: le risposte dei pazienti ai questionari di studio standardizzati possono servire come prova dei potenziali benefici e rischi di una terapia sperimentale.

Questi questionari (noti anche come valutazioni degli esiti riferiti dai pazienti o PRO) consentono di assicurare che un trial valuti risultati che sono significativi e importanti per la popolazione di pazienti target. Tuttavia, possono anche presentare problematiche e disagi per i pazienti. La probabilità che ciò accada aumenta nelle popolazioni di pazienti con un carico di malattia elevato. Secondo le autorità di regolamentazione, questo problema richiede l'attenzione degli sponsor dei trial. L'FDA e l'EMA hanno fatto ricorso a documenti di linee guida (tra cui Draft Guidance on Core Patient-Reported Outcomes in Cancer Clinical Trials e Guideline on the Use of Patient-Reported Outcome Measures in Oncology Studies) per chiedere agli sponsor dei trial di valutare metodi che aiutino a ridurre le complessità legate alle risposte dei pazienti.

Le difficoltà dei partecipanti ai trial e l'onere di completare i documenti degli esiti riferiti dai pazienti possono portare a dati incompleti o di scarsa qualità. I partecipanti possono inoltre sentirsi disincentivati e abbandonare i trial.

4. Logistica dei trial: i trial non si svolgono in un mondo separato dalla realtà. I partecipanti ai trial devono affrontare le problematiche, le complicazioni e le responsabilità della propria vita quotidiana. Le visite in studio richiedono tempo e impegno da parte dei partecipanti. Implicano anche considerazioni (e preoccupazioni) pratiche per il partecipante, come trovare qualcuno che si prenda cura dei figli, superare le barriere linguistiche o gestire l'impatto finanziario del costo del viaggio o di altre spese associate. Insieme agli aspetti emotivi e fisici della gestione di una condizione medica, la complessa logistica dei trial rappresenta spesso un ostacolo significativo alla partecipazione dei pazienti.

Inoltre, quello che è un ostacolo per alcuni partecipanti può diventare una barriera insormontabile per altri. L'adozione di soluzioni individuali e incentrate sul paziente in un trial non fornisce necessariamente i risultati desiderati per il paziente. La centralità del paziente deve essere considerata in modo olistico nella fase di pianificazione del trial. Non è ad esempio sufficiente fornire ai pazienti la tecnologia per facilitare la raccolta dei dati. Per alleggerire il loro carico, è necessario offrire formazione e assistenza tecnica adeguate per questa tecnologia.

L'assenza di un'infrastruttura di supporto incentrata sul paziente per facilitare la partecipazione a un trial clinico influisce negativamente sull'esperienza del trial e sulla conservazione dei partecipanti.

5. Risultati dei trial: i riepiloghi in linguaggio semplice forniscono una descrizione sintetica del singolo trial clinico e dei suoi risultati aggregati. Sono destinati ai partecipanti al trial e al pubblico in generale. Da una prospettiva scientifica e orientata alla ricerca, la condivisione dei risultati del trial aiuta uno sponsor ad adempiere agli obblighi etici, nonché ai requisiti normativi e legali. Da una prospettiva incentrata sul paziente, la condivisione dei risultati:

• Dimostra l'impegno verso la trasparenza e la responsabilità
• Aiuta a costruire un rapporto positivo con le popolazioni di pazienti target
• Promuove la consapevolezza sulla ricerca clinica

La mancata condivisione dei risultati del trial o la comunicazione di informazioni incomplete o confuse può essere interpretata come mancanza di rispetto e riconoscenza verso i partecipanti al trial.

L'indagine Perceptions and Insights Study (di cui abbiamo parlato in precedenza in questo post di blog) ha messo in evidenza una divisione geografica in relazione alla probabilità che le persone ricevano i risultati dei trial. Gli individui provenienti dall'Europa hanno maggiori probabilità di ricevere un riepilogo dei risultati dello studio (50%) rispetto a quelli provenienti dall'America del Sud (26%) o dall'Africa (19%). Purtroppo, l'assenza di comunicazioni post-partecipazione ("non ricevere notizie da nessuno") è un problema comune per molti partecipanti.

La mancanza di comunicazioni sui risultati del trial o l'inadeguatezza delle informazioni può avere un impatto psicologico negativo sui partecipanti al trial. Questa mancanza può anche influire negativamente sulla percezione dell'immagine del brand dello sponsor o creare atteggiamenti negativi nei confronti della ricerca clinica.

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