Serie Interazione con i pazienti: la voce dei pazienti per le attività di ricerca e sviluppo di farmaci

Questo è il secondo articolo della nostra nuova serie Interazione con i pazienti, in cui gli esperti di Lionbridge Life Science parlano della situazione storica e di quella attuale dei partecipanti agli studi clinici e dei pazienti nel sistema sanitario. Tornate ogni settimana per scoprire quello che il team ha da raccontare e contattateci per condividere le vostre idee.

Pia Windelov, la nostra esperta in materia di Life Science e Director of Regulated Life Sciences Solutions, ha intervistato di recente Lotte Klim, Paziente Esperta ed EUPATI Fellow, per capire come vengono vissuti i principi dell'interazione con il paziente dal punto di vista del paziente stesso.

EUPATI (European Patients' Academy on Therapeutic Innovation) è una partnership di tipo pubblico-privato che offre formazione per i pazienti e i rappresentanti dei pazienti, con la duplice missione di migliorare le informazioni mediche per i pazienti e di creare contributi significativi per la ricerca e lo sviluppo di farmaci. Lotte è una dei soli 150 pazienti che hanno seguito il programma di formazione per Pazienti Esperti presso EUPATI dal 2014 e si sono diplomati come EUPATI Fellow. 

In quanto persona affetta da diabete di tipo 1 e avendo ricevuto il titolo di Paziente Esperto presso l'accademia EUPATI, Lotte ha una vasta esperienza in merito a come i pazienti possono aiutare i ricercatori scientifici, gli organismi normativi e la comunità medica a sviluppare interventi terapeutici in grado di rispondere alle reali esigenze dei pazienti e a migliorare la comunicazione.  

Pia: Grazie mille per essere qui con noi a far luce sul concetto di interazione con i pazienti.

Puoi spiegarci cosa significa la qualifica di Paziente Esperto e cosa significa essere un EUPATI Fellow? 

Lotte: Un EUPATI Fellow è una persona, spesso un paziente o un rappresentante dei pazienti, che completa il corso di 15 mesi EUPATI Patient Expert Course, incentrato sui processi di ricerca e sviluppo (R&S) dei farmaci. Gli EUPATI Fellow contribuiscono attivamente a tutte le fasi di ricerca e sviluppo dei farmaci in base alle loro esperienze vissute e alle esigenze mediche non soddisfatte e fungono da partner per il mondo accademico, il settore e gli organismi normativi. 

Il corso EUPATI è molto dinamico ed è stato ampliato per includere i dispositivi medici. Dal punto di vista del paziente questo è assolutamente fondamentale, perché i dispositivi medici sono altrettanto importanti di qualsiasi prodotto farmaceutico per affrontare le problematiche legate alla salute. Il programma didattico non è specifico di una malattia e favorisce la condivisione delle conoscenze e la costruzione di una solida rete di pazienti ben istruiti ed esperti.  

Pia: In qualità di EUPATI Fellow, come contribuisci alla ricerca clinica e alle interazioni con i pazienti? 

Lotte: Uso le competenze acquisite con il corso EUPATI Patient Expert Course per fornire ai ricercatori informazioni dettagliate sulla mia vita e su quella dei pazienti come me. Grazie alle competenze che ho acquisito con il programma EUPATI sono in grado di fornire contributi molto specifici perché comprendo gli scopi di ogni fase del percorso di ricerca e sviluppo dei farmaci e ne conosco i dettagli.  

Se i pazienti non afferrano il nocciolo centrale o il quadro generale di un particolare processo di ricerca e sviluppo (R&S), finiscono per raccontare "solo" le loro storie di malattia. Queste storie sono tutte importanti, ma meno utili quando si discutono gli obiettivi clinici rilevanti per il paziente o gli scenari da includere o meno in un trial clinico. È quindi importante per tutte le parti interessate che i pazienti comprendano la terminologia, i metodi di base, i passaggi e la struttura del processo di ricerca e sviluppo (R&S), nonché le normative. Sviluppando le loro capacità, i pazienti riescono a "tradurre" le esperienze di vita reale in un linguaggio scientifico, definire le priorità per i metodi e colmare il gap tra misure cliniche e misure rilevanti per il paziente. Il compito dei pazienti non è quello di alterare tutte le decisioni, ma piuttosto di contribuire alla discussione in merito a ciò che è rilevante e significativo in un framework R&S. 

Pia: Ci sono diversi tipi o livelli di coinvolgimento dei pazienti nella ricerca clinica o nello sviluppo dei farmaci in generale? Quali sono le differenze?  

Lotte: Sì, ci sono differenze nette tra i pazienti più adatti per i diversi compiti. Vorrei che fosse assolutamente chiaro che tutti i pazienti, indipendentemente dalla conoscenza del processo di ricerca e sviluppo (R&S), hanno preziose informazioni per contribuire perché tutti hanno sperimentato in prima persona malattie e trattamenti. 

Possiamo suddividere i pazienti in tre gruppi diversi:  

1. Pazienti che a livello individuale forniscono informazioni dettagliate sulle loro esperienze vissute, senza alcuna conoscenza in materia di ricerca e sviluppo (R&S) o comunicazione per il settore specifico. Questo gruppo di pazienti è particolarmente adatto a fornire informazioni sui bisogni non soddisfatti e a esaminare le informazioni destinate ai pazienti.  
2. Rappresentanti dei pazienti che hanno una visione ampia di problematiche diverse per un determinato gruppo di pazienti. Questo gruppo può essere rilevante per fornire prospettive diverse e discutere di ciò che è più o meno prevalente o importante per un gruppo più ampio. 
3. Pazienti (come EUPATI Fellow) che hanno anche un certo livello di conoscenza in materia di ricerca e sviluppo (R&S) e sono in grado di spiegare i punti di vista dei pazienti e le loro esigenze in relazione a ciò che è rilevante per ricerca, sviluppo, comunicazione o aspetti normativi. Questo gruppo è importante per le discussioni sugli obiettivi clinici fondamentali per i pazienti e per presentare una sintesi in linguaggio semplice di un trial clinico. Queste persone forniscono inoltre consigli su espressioni o termini di uso comune specifici della malattia comunemente accettati dalla comunità dei pazienti. Molto spesso, ci sono differenze tra la terminologia accettata dai pazienti e quella tradizionalmente usata dagli scienziati o dagli operatori sanitari. Basta pensare al termine "soggetto del trial" o oggetto della sperimentazione, che ha molte connotazioni negative e fa pensare alle cavie in un laboratorio. L'uso del termine "partecipante" ha invece una connotazione molto più positiva e trasmette anche l'idea di un collaboratore attivo.

   "Sotto questo aspetto, la lingua è molto potente, ma è difficile trovare il giusto equilibrio se non si conoscono la cultura locale e il livello di accettazione."

    Ovviamente, i pazienti sono fondamentali per ottenere informazioni di questo tipo. 

Pia: Secondo te, quali sono le aree più critiche nella ricerca clinica o nello sviluppo di farmaci in cui è necessario il coinvolgimento dei pazienti a vantaggio sia dei pazienti che del progresso della ricerca?  

Lotte: È assolutamente fondamentale lavorare con i pazienti sin dall'inizio e discutere dei problemi per i quali sono necessarie soluzioni. Sarebbe un ottimo punto di partenza chiedere a un gruppo di pazienti di assegnare le priorità agli obiettivi della ricerca, per capire quali sono le sfide più importanti o gravose dal loro punto di vista. Un input di questo tipo da parte del paziente dovrebbe essere il punto di partenza per qualsiasi ricerca. I pazienti possono quindi fornire informazioni preziose e in grado di ridurre i tempi e i costi per la progettazione di un trial, le considerazioni etiche, i piani di coinvolgimento, il modulo di consenso informato e qualsiasi altra informazione rivolta al paziente, nonché, naturalmente, aiutare a dare la priorità ai contenuti rilevanti per i pazienti in una sintesi dei risultati in linguaggio semplice. Anche la revisione nella lingua locale è molto importante per soddisfare le differenze e la sensibilità dei diversi Paesi o delle popolazioni di pazienti che, secondo me, molto spesso vengono trascurate.  

Pia: Ti capita di fornire input per i contenuti dei pazienti per i trial clinici?

Ad esempio, vieni consultata in merito a questionari sui risultati riferiti dai pazienti, moduli di consenso informato, fogli informativi, sintesi in linguaggio semplice o altri tipi di contenuti? 

Lotte: Sì. Lavoro in diversi settori (prodotti farmaceutici e dispositivi medici), con ambienti accademici e organismi normativi e ho fornito input per un'ampia varietà di materiali e attività. Ho collaborato allo sviluppo di questionari sui risultati riferiti dai pazienti perché ci siamo resi conto che i questionari esistenti e comunemente usati erano obsoleti e non riflettevano più la situazione dei pazienti. Dobbiamo essere consapevoli del fatto che molti questionari convalidati sono ormai datati e risalgono a un tempo in cui l'attenzione era principalmente rivolta al fatto che il lettore avesse compreso letteralmente le domande. Ma nessuno si chiedeva se le domande fossero pertinenti per il paziente o il contesto culturale e questo ha un enorme impatto sul modo in cui le persone forniscono le risposte. Analogamente, i questionari sono stati sviluppati perlopiù da ricercatori, medici o altri professionisti sanitari e si è così persa la prospettiva dei pazienti. Mi piacerebbe quindi vedere i futuri questionari convalidati in base alla rilevanza per i pazienti.  

Di recente, ho collaborato allo sviluppo delle Good Lay Summary Practice Recommendations, un'iniziativa relativa alle sintesi dei risultati dei trial clinici sotto la guida di EFGCP (European Forum for Good Clinical Practice) ed EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations). L'iniziativa mette in evidenza il punto di vista dei pazienti e ciò che è possibile fare per rendere tali sintesi leggibili e significative. Ho inoltre esaminato i foglietti illustrativi per l'Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency). Mi fa molto piacere che l'agenzia consulti i pazienti anche se a volte apportare cambiamenti è una sfida complessa, perché determinati termini o espressioni sono fissi o concordati. Ma l'interesse c'è sicuramente.  

Pia: In quali aree, secondo te, gli sponsor dei trial comunicano in modo efficace con i pazienti?

E dove sono invece necessari miglioramenti?  

Lotte: Vedo molto impegno nel comunicare in un linguaggio semplice in tutti gli ambiti correlati alle informazioni rivolte ai pazienti, che siano scritte, in formato video o anche sotto forma di cartoni animati. Apprezzo molto che gli sponsor si impegnino per andare incontro alle esigenze dei destinatari e, soprattutto, sono molto felice quando gli sponsor si rivolgono direttamente ai bambini. È un modo straordinario per responsabilizzare i più piccoli, perché comunicare direttamente al loro livello di comprensione fa capire al bambino che è in grado di gestire la situazione. Naturalmente è importante un buon equilibrio, ma essere un bambino con una malattia e prendere parte a un trial non è cosa da poco ed è un'opportunità anche per il bambino di crescere, soprattutto quando si tratta di malattie croniche o che si protraggono nel tempo. 

Per quanto riguarda le aree dove gli sponsor possono migliorare, credo che sia nelle comunicazioni durante e dopo la partecipazione al trial.

"Molti pazienti affermano che vorrebbero conoscere i risultati finali, ma sfortunatamente la maggior parte dei partecipanti non riceve mai notizie dagli sponsor."

Questa problematica è facilmente risolvibile e da un punto di vista etico è l'unica cosa giusta da fare.  

Un altro aspetto che sta acquisendo importanza è la comunicazione con i pazienti durante la partecipazione al trial. I precursori in questo campo forniscono "ovviamente" i dati individuali dei pazienti per alcuni esami, test di laboratorio e persino raccomandazioni sullo stile di vita, se i pazienti richiedono di ricevere queste informazioni. Questo è un tipo di comunicazione molto apprezzato che ha effetti molto positivi anche sul tasso di mantenimento dei pazienti.   

Pia: Fino a che punto sono arrivate le interazioni con i pazienti dal tuo punto di vista di Paziente Esperta?

Quali opportunità e quali sfide prevedi per il futuro in relazione alle interazioni con i pazienti e al raggiungimento di risultati clinici preziosi dal loro punto di vista? 

Lotte: Le interazioni con i pazienti sono in continua evoluzione e dobbiamo assicurarci che i cambiamenti non si fermino. Il feedback dei pazienti oggi serve anche da input per le attività R&S e questa è un'ottima cosa. Ma non abbiamo ancora sviluppato procedure standard o requisiti minimi con cui assicurarci che il coinvolgimento non sia solo superficiale. 

Un problema è che non ci sono ancora abbastanza pazienti preparati per ogni tipo di malattia. Gli sponsor, inoltre, non sanno quando e come lavorare con i pazienti per ottenere input utili e pertinenti. In terzo luogo, manca una regolamentazione che richieda la documentazione relativa agli esiti più rilevanti per i pazienti e indichi dove collocare i risultati nella gerarchia degli esiti clinici. 

In conclusione, tutte le parti interessate devono puntare a migliorare le interazioni con i pazienti, tenendo presente che l'obiettivo non è mai l'interazione in sé. L'obiettivo è determinare cosa è necessario fare per migliorare la vita dei pazienti.