L'importanza di una voce

Esiti riferiti dai pazienti come parte dell'ecosistema sanitario

Un approccio che supporta l'interazione con i pazienti è l'uso di misure di esito riferite dai pazienti.  Le misure di esito riferite dai pazienti, presentate sotto forma di questionari standardizzati, sono strumenti importanti per valutare gli interventi sanitari dal punto di vista del paziente, sia nella ricerca che nella pratica clinica.

Nei trial clinici, ad esempio, i responsabili della valutazione delle normative possono usare i dati derivati dalle misure di esito riferite dai pazienti per determinare se un prodotto medico apporta benefici alle persone a cui è destinato. Le prove fornite dai dati degli esiti riferiti dai pazienti dei trial sono utili per prendere decisioni sulla commercializzazione di un prodotto. Nell'assistenza clinica di routine, le misure di esito riferite dai pazienti possono essere usate per raccogliere il contributo del paziente sull'impatto e sulla qualità delle cure ricevute o sulla qualità della vita correlata alla salute.

Con le misure di esito riferite dai pazienti è possibile ascoltare la voce del paziente e capire quali sono i risultati per lui importanti. Come ha affermato l'Organizzazione per la cooperazione e lo sviluppo economico in un recente rapporto sugli indicatori riferiti dai pazienti per valutare le prestazioni del sistema sanitario: "Una medicina che ha avuto un discreto successo nel trattamento di una malattia deve essere celebrata. Tuttavia, per migliorare continuamente è necessario valutare l'impatto dei trattamenti sulla vita delle persone. I risultati apprezzati dai pazienti sono un indicatore chiave del successo".

La voce del paziente nella ricerca sui risultati sanitari e nello sviluppo di prodotti medicali

Molte comunità di ricerca hanno promosso iniziative per aumentare il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca sui risultati sanitari. Organizzazioni come ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research), PCORI (Patient-Centered Outcomes Research Institute), ICHOM (International Consortium for Health Outcomes Measurement) e altre riconoscono i vantaggi dell'interazione con i pazienti nelle loro attività di ricerca e supportano attivamente varie iniziative di coinvolgimento. Hanno linee guida e gruppi formali per definire le best practice:

• Patient Council e Patient Representatives Roundtables di ISPOR hanno lo scopo di semplificare la comunicazione tra i rappresentanti dei pazienti e di riunire le parti interessate con l'obiettivo di coinvolgere i rappresentanti dei pazienti nella ricerca e nei processi decisionali.

• Engagement Rubric di PCORI fornisce un framework per coinvolgere i pazienti in tutte le fasi della ricerca, mettendo a frutto le interazioni. Mira a incoraggiare il coinvolgimento attivo e duraturo dei pazienti come partner nella pianificazione, nell'esecuzione e nella divulgazione delle ricerche per migliorare il processo decisionale clinico e gli esiti.

• ICHOM riunisce team internazionali di leader medici, ricercatori che studiano gli esiti e rappresentanti dei pazienti per definire un elenco standardizzato dei risultati (insieme alle misure e alle indicazioni metodologiche corrispondenti) più importanti per i pazienti che vivono con condizioni diverse. Grazie al coinvolgimento dei pazienti, gli operatori sanitari usano le proprie risorse per raggiungere risultati che fanno una grande differenza per i pazienti e per la loro esperienza con l'assistenza sanitaria.

La comprensione e la facilità d'uso della misura di esito riferita dai pazienti vengono valutate svolgendo interviste cognitive, test di usabilità e test di leggibilità. Il contributo del paziente ottenuto con questi test o interviste serve a perfezionare ulteriormente la bozza della misura, ad esempio eliminando o modificando domande, opzioni di risposta o istruzioni per il paziente.

Se la misura di esito riferita dai pazienti originale viene modificata, ad esempio quando viene tradotta in un'altra lingua o adattata dal formato cartaceo a quello elettronico, l'input del paziente aiuta a verificare che la modifica non abbia influito sulla validità del contenuto e che il nuovo formato e il nuovo modo d'uso siano appropriati per il gruppo di pazienti di riferimento.

I vantaggi del coinvolgimento e della partecipazione dei pazienti sono chiari. Senza dubbio, le misure di esito riferite dai pazienti sviluppate in collaborazione con i pazienti risultano più rilevanti e accettabili per la popolazione di pazienti di riferimento rispetto a quelle sviluppate senza il loro contributo. A sua volta, ciò può aumentare il coinvolgimento dei pazienti e migliorare la qualità e l'accettazione delle normative in relazione ai dati sugli esiti riferiti dai pazienti. 

Valorizzare il coinvolgimento accentuandone l'impatto

"L'interazione con i pazienti non deve avvenire secondo un concetto di tutto o niente. Deve essere considerata un impegno continuo e non un'occasione isolata."

Per coinvolgere i pazienti nella ricerca e nello sviluppo di misure di esito riferite dai pazienti è necessario tuttavia affrontare alcune sfide. Ricercatori e pazienti possono farsi scoraggiare, rispettivamente dall'offrire opportunità di coinvolgimento e dal cogliere tali opportunità, a causa della complessità percepita del processo. L'ambito del coinvolgimento può essere limitato per problemi di budget dei ricercatori e per la mancanza di tempo sia dei ricercatori che dei pazienti. In alcuni casi, inoltre, come nel caso delle malattie rare, la popolazione di pazienti di riferimento è molto piccola. Queste sfide fanno sembrare il coinvolgimento del paziente un concetto auspicabile in linea di principio ma di difficile attuazione pratica.

Decidere come coinvolgere i pazienti è difficile perché la decisione può avere implicazioni per il progetto di ricerca. Il coinvolgimento del paziente è sempre più spesso raccomandato dagli organismi normativi.

È importante sottolineare che l'interazione con i pazienti non deve avvenire secondo un concetto di tutto o niente. Deve essere considerata un impegno continuo e non un'occasione isolata.

Non c'è un approccio o una procedura universale che si adatti a tutti i contesti di ricerca o che fornisca le risposte in merito a come coinvolgere al meglio i pazienti. Il coinvolgimento del paziente deve essere pianificato e sviluppato per ogni singolo caso. Scegliere l'approccio più adatto al gruppo di pazienti e allo scopo dello studio di ricerca, basandosi sulle raccomandazioni metodologiche e sulle esperienze pratiche disponibili.

La logica suggerisce che le possibilità di successo delle iniziative di coinvolgimento dei pazienti sono maggiori se queste iniziative sono supportate da personale di ricerca preparato ed esperto, comunicazioni aperte e chiare e una comprensione condivisa dei ruoli e delle aspettative di ogni parte coinvolta. A sua volta, il successo delle iniziative di coinvolgimento dei pazienti conferisce ai pazienti un ruolo più attivo di "partner nella ricerca", aiutando a concettualizzare, progettare e condurre le ricerche e divulgarne i risultati. L'approccio al processo decisionale basato sulla collaborazione sarà il fulcro e l'elemento di differenziazione per un'assistenza sanitaria veramente incentrata sul paziente.