パンデミックの時代における臨床試験の実施 

ライオンブリッジのライフ サイエンス部門で製品戦略とお客様への提案担当ディレクターを務めるピア ウィンデロブが、最近開催されたウェビナーで、新型コロナウイルス感染症 (COVID-19) の世界的流行によって臨床試験に今どのような変化が起きているかについて語りました。

ここでは、そのプレゼンテーションから主なポイントをまとめています。ウェビナーはこちらからご覧いただけます。

パンデミックに対する規制当局の反応は?

パンデミックの到来以来、臨床試験を取り巻くエコシステム全体に大きな影響が出ています。まず規制面では、FDA や EMA をはじめとるす国家レベルの機関が、パンデミック禍における臨床試験の実施と継続に関する緊急勧告を発令するといった迅速な対応を見せています。

規制当局は、治験計画書 (プロトコル) からの逸脱をどう評価するかといった点も含めて、従来よりもオープンで柔軟な姿勢を示しています。さらに FDA と EMA は臨床試験スポンサーに対し、物理的に現地へ出向いての試験をなるべく控え、電話やビデオ通話などを使った代替手段を採用するよう推奨しています。

臨床試験のどのフェーズに最も影響が出ていますか?

COVID-19 によって、臨床試験のすべてのフェーズに多少なりとも影響が出ています。たとえば、試験の開始が遅れたり、予定されていたまたは実施中の臨床試験のサイト立ち上げが保留になったりといった影響が出ており、その一方でコロナワクチンと治療法の臨床試験に対しては、通常の数か月ではなく数日というように、承認が急ピッチで進められました。

パンデミックという状況を考えると、当然のことながら被験者登録にも大きく影響しています。被験者登録の 67% が一時中断され、被験者の募集に関しては 18% が延期され、15% が長期化しています。

最も大きな影響が見受けられるのは、被験者の募集と治療のフェーズです。これは、実施施設を準備してプロトコルを実施するのがこれらのフェーズであるためです。多くの臨床試験ではこれらのフェーズで、施設で実施される試験の一部または全部をバーチャル治験に置き換えるといった対応が取られています。

被験者によるテクノロジーの使用において、今後改善が期待される点と現在障害となっている点は何ですか?

臨床試験スポンサー向けの業界団体である TransCelerate が、製薬会社、実施施設、被験者などの約 600 人を対象に一連の調査を実施しました。主に被験者によるテクノロジーの使用について行われたこれらの調査では、対処すべき障害はあるものの、テクノロジーの価値自体については回答者のほぼ全員が認めていることが明らかになりました。

今後改善が期待される点としては、患者報告アウトカム (PRO) のデータ収集のほか、被験者のスクリーニング、同意、募集、および維持、さらに実施施設の負荷軽減などが挙げられています。

一方障害としては、コスト、規制上の障害、リスクを嫌う企業文化のほか、プロセス、インフラ、テクノロジー、および専門知識の欠如が挙げられています。実施施設と被験者の負荷も障害として挙げられましたが、その比重は比較的小さいものと見られています。

この調査結果で注目すべき点は、被験者によるテクノロジーの使用とバーチャル治験について、メリットとして認識されている内容のほぼすべてが被験者側とデータ収集に関わるものであるのに対し、障害として認識されているものは、組織的、規制上、技術的な面に集中していることです。臨床試験の実施における課題として最も多く挙げられたのが被験者の募集と維持であることから、今後の臨床試験におけるバーチャル化の必要性を示す、確固たる根拠が求められていると言えます。

バーチャル治験 (リモート臨床試験) とは? また、どのようなケースに適していますか?

バーチャル治験はデータを取得する場所や手段によって定義されます。データは実施施設とリモートのどちらで取得されたか、あるいはその組み合わせか、データ入力には研究チームのメンバーや担当者が仲介しているか、またデータは被験者から直接取得されたか、このとき人との接触があったかといった点です。

それぞれの臨床試験は内容や複雑度が大きく異なるめ、すべての臨床試験に適合する理想的なバーチャル治験モデルを定義するのは容易ではありません。バーチャル治験の目標は、臨床試験でのリスクを軽減し、バーチャルでの実施下でもより高い成果を上げることだと考えています。特にフェーズ 2 からフェーズ 4 で、バーチャル化によって大きな成果が得られるようですが、パンデミック後は、施設とリモートで業務を棲み分けるハイブリッド モデルが一般化すると見られています。

臨床試験を施設とリモートのどちらで実施すべきかを判断する際に考慮すべき点は?  

臨床試験のどのフェーズまたは項目をリモートで行うかを判断する際、テクノロジーについて次の 4 つの点を考慮する必要があります。

1. バーチャルでのコミュニケーションに使用するプラットフォームについて検討します。データがどのように収集されるか、また被験者と実施施設双方が容易に利用できるテクノロジーであるかといった点です。必要なトレーニングやプライバシーの保護についても考慮する必要があります。

2. 使用するテクノロジーと目的にコンテンツが適していることを確認します。コンテンツは適切な形式、頻度、量で提供される必要があります。

3. テクノロジーの使いやすさも考慮すべき重要な要素です。使い勝手やユーザー インターフェイスのほか、テクノロジーの普及率も考慮すべきで、これは年齢など、被験者の背景によって異なります。

4. 最後に、被験者および使用者向けのどのようなコンテンツでも欠かせないのが「言語」です。臨床試験のスポンサーは、医療従事者向けのコミュニケーションとは異なり、一般の人々である被験者とのコミュニケーションにおいては、読み手の多様性を認識する必要があります。効果的なコミュニケーションを通じて被験者を維持するためには、被験者のヘルス リテラシーと計算の基礎能力を理解することがカギとなります。これはすべての言語に共通して言えることです。つまり、バーチャル治験を成功させるには、患者中心の目線で計画・実施する必要があるということです。

このウェビナーでは、ウィンデロブが COVID-19 が臨床試験に与えた影響を分析しているほか、ライオンブリッジの専門家 2 名、マーク アイエロとナタリヤ ボロホフ、そしてメディデータのポール オダナホー氏が、患者報告アウトカム (PRO)、電子臨床アウトカム評価 (eCOA)、バーチャル化が進む現代におけるテクノロジー ソリューションの役割について意見を交わします。

ウェビナーはこちらからご覧いただけます。