임상시험에서의 환자 중심 원칙

환자의 눈높이와 기대치를 먼저 생각하는 자세

마지막 업데이트: 2023/3/13 9:00AM

임상시험 관리에 대한 당사의 최신 블로그에서 임상시험을 여러 지역에서 다국어로 실행하는 데 따르는 어려움에 대해 라이온브리지(Lionbridge) 전문가들의 관점을 소개한 바 있습니다. 아울러 언어 규정 준수 요건, 의사소통을 통한 환자 결과 개선, 임상시험을 위한 혁신적인 최신 언어 지원 솔루션 등의 주제를 다루었습니다.

라이온브리지는 생명과학 분야에 대한 전문지식과 규모, 최첨단 기술, 종합적인 언어 지원 솔루션 등을 바탕으로 기업이 안전한 의약품과 의료기기를 개발하고 제공할 수 있도록 지원합니다.

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임상 연구의 핵심 원리인 환자 중심 원칙

환자 중심 원칙이라는 개념은 이제 사람이 지원자로 참여하는 윤리적 임상 연구의 핵심 속성이 되었습니다. 생명과학 업계는 전략적 규제 이니셔티브 및 지침 문서(FDA의 환자 중심 의약품 개발, EMA의 2025년까지의 규제과학, PMDA의 환자 참여 지침, ICH의 환자 중심 의약품 개발에 대한 의견서)를 바탕으로 구축한 다양한 접근 방식을 통해 의약품 개발 과정에 환자의 목소리를 반영하려는 강력한 의지를 보여 왔습니다.

Reuters Events에서 주관한 2022년 제약 어워드(Reuters Events' Pharma Awards) 수상 부문 목록에는 다음과 같은 환자 중심 원칙을 바탕으로 한 다양한 성공 사례가 이름을 올렸습니다.

조직의 사명과 전략을 걸고 환자 중심 원칙 확립
환자 커뮤니티와 전략적 파트너십 구축
일반 언어 사용 장려
기타

임상 연구에 환자 중심 원칙이 광범위하게 적용될 경우 이것이 과연 환자가 진정으로 요구하는 것인지와, 환자 기대치에 정말로 부합하는지에 대한 우려가 생길 수 있습니다. 환자와 간병인 등 임상시험 참여자는 임상시험 성공의 핵심입니다. 따라서 환자의 요구와 기대에 어떻게 부응할지를 파악하려면 임상시험 과정의 모든 측면에서 간병인과 환자의 관점을 이해해야 합니다. 건전한 협동 문화를 유지하는 것도 중요합니다. 이처럼 역동적인 환경에서는 연구원들이 환자 중심 접근 방식을 환자에게 베풀어야 하는 '의무'로 여기지 않게 됩니다. 이 원칙은 바로 이러한 사고방식을 방지하기 위해 고안된 것입니다.

임상시험에서 환자 중심 원칙 반영 및 긍정적인 환자 결과 성취에 우선순위 부여

임상 연구 산업에서 이룬 과학적, 기술적 발전과에 비교했을 때, 환자 경험(치료 결과와 직접적으로 관련된 경험 제외)에 대해 참여자들이 기대하는 바는 보다 단순하고 현실적입니다. 환자의 기대는 일상적인 삶의 현실에 토대를 두고 있습니다. 임상 연구에서 환자 중심 원칙을 제대로 지키기 위해서는 다음 다섯 가지 요소를 고려해야 합니다.

#1 임상시험 인지: 환자가 치료에 이르기까지 경험하게 되는 과정을 일컫는 환자 여정은 환자가 임상시험 참여를 결정하는 시점에 시작되는 것이 아닙니다. 쓸 수 있는 치료법이 거의 없거나 아예 없다는 진단을 받은 환자도 있고, 치료는 받고 있지만 효과가 만족스럽지 못한 환자도 있습니다. 치료란 치료는 모두 받아 본 환자도 있을 수 있습니다. 어떤 환자가 됐든 이들에게는 임상시험이 때로는 새로운 치료 기회가 되기도 합니다. 그러나 이러한 기회가 있어도 환자가 이에 대해 알 수 있는 정보가 부족하다면 임상시험에 참여하기가 어려울 수밖에 없습니다.

미국 임상시험 참여 정보 및 연구 센터(CISCRP)에서 실시한 국제 인식 및 인사이트 연구에 따르면 임상시험 정보가 풍부해도 이러한 어려움은 지속되는 것으로 나타났습니다. 가령 응답자 11,793명 중 약 25%는 "자신에게 적합한 임상 연구를 찾는 능력에 대해 자신이 없다"고 답했습니다.

임상시험 옵션과 관련하여 이용할 수 있는 정보가 부족하다는 것은 임상시험 접근을 가로막는 큰 장벽입니다. 또한 임상 연구에 대한 환자들의 신뢰를 떨어뜨려 환자의 참여를 방해하고 부적절한 환자 모집 상황을 초래할 수 있습니다.

#2 임상시험 정보: 고지에 입각한 환자 동의는 사람을 대상으로 하는 임상 연구의 기본적인 윤리적, 법적 전제 조건입니다. 환자가 고지된 정보를 바탕으로 참여, 거부, 참여 동의 철회 등의 의사를 결정할 수 있도록 하려면 예비 참여자와 실제 참여자에게 광범위하고 상세한 정보를 충분히 제공해야 합니다. 하지만 환자에게 이러한 정보를 제공하는 일이 늘 그렇게 간단한 것은 아닙니다. Naidoo와 동료들의 연구에서 이 과정이 얼마나 복잡한지 그 예를 찾아볼 수 있습니다. 이 연구에서는 무작위 대조 임상시험에 참여한 환자들이 느끼는 부담을 조사했습니다. 연구 결과에 따르면 임상시험 정보의 양과 복잡성, 형식이 진짜로 환자에게 심리적 부담을 줄 수 있는 것으로 나타났습니다. 시험 지원자들은 다음과 같은 느낌을 경험했다고 보고했습니다.

스트레스와 압도감
두려움
혼란스러움
임상시험 정보를 이해하지 못한 것을 인정하게 되었을 때의 당혹감

임상시험 정보가 불분명하거나 참여자가 이해하기 어려운 수준이라면 고지에 입각한 환자 동의를 구하기가 더욱 까다로워질 수 있습니다. 이러한 정보는 고지된 정보를 바탕으로 의사를 결정하는 참여자의 역량에 영향을 미치므로 실제로 환자 동의를 무효화할 수 있습니다.

#3 응답에 대한 부담: 표준화된 임상시험 설문에 환자가 제출한 응답은 임상시험 요법의 잠재적 유익성과 위험을 판단할 수 있는 근거가 됩니다.

이러한 설문('환자의 자가 보고 결과 평가' 또는 PRO라고도 함)은 임상시험 결과가 대상 환자 모집단에게 유의미하고 중요한지 평가하는 데 유용합니다. 그러나 환자들은 PRO 때문에 어려움과 불편함을 느낄 수 있습니다. 질병으로 인한 부담이 큰 환자 집단은 이러한 느낌을 더 강하게 받을 가능성이 높습니다. 규제 당국은 이 문제를 임상시험의뢰자의 주의가 필요한 사안으로 파악했습니다. FDA 및 EMA는 임상시험의뢰자에게 암 임상시험의 핵심 환자 자가 보고 결과에 관한 지침 초안 및 종양학 연구에서 환자 자가 보고 결과 측정의 사용에 관한 지침을 비롯한 지침 문서를 활용해 환자의 응답 부담을 줄일 수 있는 방법을 모색하도록 촉구했습니다.

임상시험 참여자가 PRO 작성에 어려움을 겪거나 부담을 느낄 경우 데이터가 누락되거나 미흡해질 수 있으며 아예 참여자가 임상시험에서 이탈하거나 중도 포기할 수도 있습니다.

#4 임상시험 실행: 아무런 준비 없이는 임상시험 참여가 이루어지기 어렵습니다. 임상시험 참여자들은 여전히 일상에서 어렵고 복잡하며 책임져야 할 일들을 겪고 있습니다. 임상시험에 임하려는 참여자는 시간과 노력을 들여야 합니다. 게다가 육아 문제, 언어 장벽 해결을 비롯해 임상시험 참여 시 이동에 드는 교통비 또는 기타 관련 비용으로 인한 재정적 부담 등 실질적인 문제와 우려 사항도 고려해야 합니다. 질병 관리의 정서적, 신체적 측면과 더불어 복잡한 임상시험 실행 과정은 환자의 임상시험 참여에 큰 장애물이 되는 경우가 많습니다.

또한 일부 참여자에게는 단순한 장애물에 불과한 문제가 다른 참여자에게는 견고한 장벽이 될 수 있습니다. 임상시험에서 개별적인 환자 중심 솔루션을 채택한다고 해서 반드시 원하는 환자 결과를 얻을 수 있는 것도 아닙니다. 환자 중심 원칙은 임상시험 계획 단계 때부터 종합적으로 고려해야 합니다. 예를 들어, 환자의 자가 보고 데이터 수집이 용이하도록 환자에게 기술을 제공하는 것만으로는 충분치 않습니다. 환자의 부담을 줄이려면 이 기술에 익숙해질 수 있도록 적절한 교육과 기술 지원도 제공해야 합니다.

환자가 수월하게 임상시험에 참여할 수 있도록 돕는 환자 중심 지원 인프라를 제대로 갖추지 못하면 임상시험 경험 및 지속적인 참여에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다.

#5 임상시험 결과: '일반 언어 요약본'이라고 하는 임상 연구 자료의 요약본에는 각각의 임상시험 및 종합적인 결과가 간략하게 설명되어 있습니다. 이러한 요약본은 임상시험 참여자와 일반 대중의 이해를 돕기 위해 작성된 것입니다. 과학 및 연구 중심의 관점에서, 임상시험 결과를 공유하면 임상시험의뢰자의 윤리적 의무 이행은 물론 규제 및 법적 요건을 충족하는 데 기여합니다. 환자 중심 관점에서, 임상시험 결과를 공유하면 다음과 같은 효과가 있습니다.

투명성과 책임에 대한 공약의 표명
대상 환자 집단과 우호적인 관계 구축에 기여
임상 연구에 대한 인식 제고

임상시험 결과를 공유하지 않거나, 제공한 정보가 불충분하거나 불분명할 경우 임상시험 참여자에게 존중도 감사도 표하지 않는 것으로 여겨질 수 있습니다.

앞서 언급한 '인식 및 인사이트 연구'에 따르면 임상시험 참여자들이 임상시험 결과를 받아볼 수 있는 가능성이 지역에 따라 다른 것으로 나타났습니다. 유럽의 참여자가 임상시험 결과 요약본을 받을 확률은 50%로, 남미(26%)나 아프리카(19%)에 비해 높았습니다. 실망스럽게도 상당수의 참여자들이 공통적으로 지적하는 것이 참여 후 소통의 부재("아무도 응답하지 않음")였습니다.

임상시험 결과에 관해 소통이 부족하거나 소통이 부적절하게 이루어질 경우 임상시험 참여자가 심리적으로 부정적인 영향을 받을 수 있습니다. 이러한 소통의 부족은 임상시험의뢰자의 브랜드 이미지를 나쁘게 만들고 임상 연구에 대해 부정적인 태도를 형성하거나 심화시킬 수 있습니다.