환자 참여 시리즈: 환자의 의약품 연구개발 참여

이 게시물은 Lionbridge 생명과학 전문가들이 임상시험 참여자와 의료 시스템 환자의 과거와 현재 상태에 대해 논의하는 새로운 환자 참여 시리즈의 두 번째 이야기입니다. 매주 저희 팀에서 새로운 정보를 제공하고 있으니 확인해 주시고, 공유할 아이디어가 있으면 연락해 주세요.

당사 생명과학 분야 전문가이자 규제 생명과학 솔루션 책임자인 Pia Windelov는 환자 참여 원칙이 환자의 관점에서 어떻게 느껴지는지 이해하고자 최근 환자 전문가이자 EUPATI 펠로우인 Lotte Klim을 인터뷰했습니다.

EUPATI(European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation)는 환자의 의학 상식 수준을 높이는 동시에 의약품 연구개발에 의미 있는 기여를 한다는 사명하에 환자와 환자 대표에게 교육을 제공하는 민관 파트너십입니다. Lotte는 2014년부터 EUPATI의 환자 전문가 교육 프로그램에 참여하고 있으며 EUPATI 펠로우로 졸업한 150인 중 한 명입니다. 

제1형 당뇨병 환자이자 EUPATI 아카데미에서 환자 전문가 교육을 받은 Lotte는 연구 과학자, 규제 기관, 의학계가 ‘실제’ 환자의 필요에 맞는 치료법을 개발하고 의사소통을 개선하는 데 환자가 어떻게 도움을 줄 수 있는지에 관해 자신의 풍부한 경험을 나누고자 합니다.  

Pia: 이 자리에 참석해 저희가 환자 참여의 개념을 이해하는 데 도움을 주셔서 대단히 감사합니다.

환자 전문가란 무엇이고 EUPATI 펠로우는 어떤 분들인지 설명해 주시겠어요? 

Lotte: EUPATI 펠로우는 15개월에 걸쳐 의약품 연구개발(R&D) 프로세스 전체를 다루는 EUPATI 환자 전문가 과정을 이수한 분들로, 주로 환자나 환자 대변인입니다. EUPATI 펠로우는 각자의 생생한 경험과 충족되지 않은 의료 관련 요구 사항을 바탕으로 모든 의약품 연구개발 단계에 적극적으로 기여할 수 있으며 학계, 산업계 및 규제 기관의 파트너로서 역할을 하고 있습니다. 

EUPATI 과정은 매우 역동적이며 의료 장비를 포함하는 방향으로 확대되고 있습니다. 환자에게 의료 장비는 약물만큼이나 질병 관리에 중요할 수 있기에 의료 장비는 필수 요소입니다. 교육 프로그램은 특정 질병과 무관하며, 높은 교육 수준과 풍부한 경험을 갖춘 환자들과 지식을 공유하고 강력한 유대 관계를 맺을 수 있는 기회입니다.  

Pia: EUPATI 펠로우로서 임상 연구와 환자 참여에 어떤 기여를 하고 있나요? 

Lotte: EUPATI 환자 전문가 과정에서 얻은 지식을 통해 연구자들에게 저와 동료 환자들의 삶에 대한 정보를 제공합니다. EUPATI 프로그램에서 습득한 기술 덕분에 아주 구체적으로 기여할 수 있었습니다. 왜냐하면 저는 의약품 연구개발 과정에서 각 단계의 목적을 이해하고 있고 그런 문제들을 자세히 다룰 수 있기 때문입니다.  

환자가 특정 연구개발(R&D) 프로세스의 핵심이나 구조를 파악하지 못한다면 환자는 '단지 본인의 질병 이야기만' 늘어놓게 됩니다. 이런 이야기도 물론 중요합니다. 하지만 환자의 증상과 징후를 논의하거나 임상시험 진행 여부를 결정하는 상황에서는 상대적으로 의미가 덜할 수 있습니다. 따라서 환자가 용어와 기본 치료법, 연구개발(R&D) 프로세스의 단계와 구조, 규제를 이해하는 것이 모든 이해 관계자에게 중요합니다. 환자 집단의 역량을 키우면 환자들이 실제 경험을 정확한 언어로 '번역'하고 치료법의 우선순위를 정하며, 임상적 조치와 환자에게 의미 있는 조치 사이의 간극을 메우는 데 도움을 줄 수 있습니다. 환자가 모든 의사 결정을 뒤집는 것이 아니라, 무엇이 의미 있는 치료인지 논의하는 데 기여하고 이를 연구개발(R&D) 프레임워크에 적용하는 것입니다. 

Pia: 임상 연구나 의약품 개발에서 일반적으로 환자의 참여가 다양한 유형이나 수준으로 이루어지고 있나요? 각기 어떻게 다른가요?  

Lotte: 네, 환자마다 가장 큰 역할을 하는 작업이 분명히 다르고 다양합니다. 연구개발(R&D) 프로세스에 대한 지식 수준과 상관없이 모든 환자는 소중한 정보를 공유할 수 있다는 사실을 분명히 하고 싶습니다. 누구나 자신의 질병과 치료 과정에서 경험하는 바가 있기 때문입니다. 

환자를 크게 세 그룹으로 나눌 수 있습니다.  

1. 먼저 R&D에 대한 사전 지식이나 정보 없이 개인적 수준에서 실제 자신의 경험에 대한 정보를 제공하는 환자들입니다. 이 환자 그룹은 충족되지 않은 요구 사항에 대한 정보를 제공하고 환자에게 제공된 정보를 검토하는 능력이 매우 우수합니다.  
2. 다음은 해당 환자 그룹 전체의 다양한 문제를 폭넓게 이해하는 환자 대표입니다. 이 그룹은 다양한 견해를 제공하고 그룹 전체에서 볼 때 무엇이 전반적으로 더 우세하거나 중요한지 이야기해줄 수 있습니다. 
3. 마지막은 연구개발(R&D)에 대한 일정 수준의 지식이 있으며 연구, 개발, 의사소통 또는 규제 관점에서 환자의 입장과 요구 사항을 전달할 수 있는 환자들(예: EUPATI 펠로우)입니다. 이들은 어떤 임상 결과가 환자에게 가장 중요한지 이야기하고 일반 언어로 임상시험 요약 등을 제시할 수 있는 그룹입니다. 또한 환자 집단에서 받아들여지고 공통적으로 사용되는 각 질병 관련 용어나 표현에 대한 의견을 제공할 수 있습니다. 환자가 받아들이는 용어와 과학자나 의료 전문가가 기존에 사용하는 용어 사이에 차이가 있는 경우가 많습니다. '피험자'나 '시험대상자'라는 용어만 봐도, 상당히 부정적인 의미가 내포되어 있고 많은 사람들이 실험실의 기니피그를 떠올립니다. 그에 비해 '참여자'에는 훨씬 긍정적인 의미가 담겨 있는 동시에 적극적인 기여자의 개념도 있습니다.

   이와 같이, 언어는 매우 강력하지만 지역의 문화와 수용 가능성을 알지 못할 경우 균형을 맞추기 어렵습니다.

    말할 필요도 없이 환자는 이러한 정보를 제공할 수 있는 핵심 주체입니다. 

Pia: 임상 연구나 의약품 개발에서 환자 참여가 필요하고, 환자와 임상 연구의 진행 모두에 유익할 수 있는 가장 중요한 영역은 어디라고 생각하세요?  

Lotte: 처음부터 환자와 협력하고 어떤 문제를 해결하고자 하는지 이야기하는 것이 가장 중요합니다. 환자 그룹이 연구 목표 전반에서 우선순위를 정하도록 하는 것도 좋은 출발점일 수 있습니다. 환자들은 최소한 환자 입장에서 어떤 문제가 가장 심각하거나 부담스러운지 순위를 정할 수 있습니다. 이러한 환자 의견은 모든 연구의 출발점이어야 합니다. 여기서 환자는 임상시험의 설계, 윤리적 고려사항, 참여 계획, 동의서 양식, 기타 환자용 정보에 대한 소중한 의견을 제공해 시간/비용을 절약하는 데 기여할 수 있습니다. 물론 일반 언어로 결과를 요약하기 위한 환자 관련 콘텐츠의 우선순위를 정하는 데에도 도움을 줄 수 있습니다. 국가나 환자 집단마다 다른 차이점과 감수성을 다루기 위해서는 현지 언어로 검토하는 것이 매우 중요한데 이 점을 흔히 간과하곤 합니다.  

Pia: 임상시험에 필요한 환자용 콘텐츠에 대한 의견을 제시하신 적이 있나요?

환자 보고 결과 설문지, 환자 사전 동의서 양식, 환자 정보 시트, 일반 언어 요약본 또는 기타 유형의 콘텐츠에 대해 컨설팅하신 적이 있나요? 

Lotte: 네. 저는 여러 산업계(제약, 의료 장비), 학계, 규제 기관과 협업하면서 다양한 종류의 자료와 작업에 의견을 제공하고 있습니다. 환자 보고 결과 설문지 작성에도 참여했는데, 기존에 흔히 사용되던 설문지는 너무 구식이어서 요즘 환자들의 상황을 반영하지 못한다고 판단했기 때문입니다. 우리는 인증된 설문지 중 상당수가 설문 참여자가 질문을 읽고 문자 그대로 이해하는지에 초점을 맞추던 시절에 인증받은 것들이라는 사실을 알아야 합니다. 하지만 누구도 질문 내용이 환자 또는 환자가 속한 문화적 맥락에서 의미 있는 것인지는 묻지 않았으며, 그 결과 사람들이 설문에 답하는 방식에 지대한 영향을 미쳤습니다. 마찬가지로 대부분 연구자, 의사 또는 기타 의료 전문가들이 설문지를 작성했기 때문에 환자의 입장을 고려하지 못했습니다. 앞으로는 환자의 입장에서 의미 있는 설문지가 인증을 받으면 좋겠습니다.  

최근에 저는 EFGCP(European Forum for Good Clinical Practice) 및 EFPIA(European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations)에 따른 임상시험 결과 요약본에 대한 프로젝트인 Good Lay Summary Practice Recommendations 개발에도 관여했습니다. 이 프로젝트는 환자의 입장은 어떠한지, 이러한 요약본이 가독성과 의미를 동시에 갖기 위해 해야 할 일은 무엇인지 등을 거론합니다. 또한 European Medicines Agency의 포장 리플렛도 검토했습니다. 잦은 변경이 어려움에도 불구하고 이 기관에서는 환자의 의견을 묻고 있어 매우 다행이라 생각합니다. 특정 용어나 표현은 이미 정해졌거나 동의를 얻은 뒤라 변경이 힘들 수 있기 때문입니다. 하지만 분명 얻는 바가 있습니다.  

Pia: 현재 시험 의뢰자가 환자에게 효과적으로 의사를 전달하고 있는 분야는 무엇인가요?

그리고 개선이 필요한 분야는 무엇이라고 생각하세요?  

Lotte: 환자용 정보의 경우 서류, 동영상, 만화 등을 통해 일반 언어로 전달하기 위해 상당한 노력을 들이고 있습니다. 시험 의뢰자가 사용자를 만나고 싶어하는 경우는 아주 고무적입니다. 특히 아이들과 직접 소통하고자 할 때 정말 기쁩니다. 아이들에게 발언권을 주는 것은 획기적인 방법입니다. 아이들의 눈높이에 맞춰 직접 소통함으로써 아이들이 스스로 상황을 통제할 수 있다는 믿음을 심어줄 수도 있기 때문입니다. 물론 균형을 잘 맞춰야 하지만 질병을 앓고, 경우에 따라 임상시험에 참여하는 아이로 산다는 건 보통 일이 아닙니다. 만성 질환이나 장기 질환에 대해 이야기하는 것은 특히 아이들이 성장할 수 있는 기회와 관련된 것이기도 합니다. 

시험 의뢰자가 개선할 수 있는 부분에 관해 말씀 드리자면, 시험에 참여하는 동안과 그 이후의 의사소통 방식을 들 수 있습니다.

대다수 환자가 최종 결과를 알고 싶어 하지만 안타깝게도 대부분은 시험 의뢰자로부터 아무런 피드백도 듣지 못합니다.

이는 아주 쉽게 해결할 수 있는 문제 중 하나이며 윤리적 관점에서 지켜져야 할 일이기도 합니다.  

또 하나, 임상시험 참여 중 환자와의 의사소통을 들 수 있습니다. 이 분야의 선도적인 업체에서는 환자가 정보를 받기 위해 서명하는 경우 일부 검사, 실험실 검사 그리고 생활 습관 조언에 대한 환자의 개별 데이터도 '기꺼이' 제공합니다. 이는 환자 유지율에도 상당한 영향을 주는 아주 중요한 유형의 의사소통입니다.   

Pia: 환자 전문가 입장에서 볼 때 현재 환자 참여는 어느 정도까지 진전이 되었나요?

환자의 참여, 환자 입장에서 중요한 임상시험 결과 도출의 관점에서 볼 때 앞으로 어떤 기회와 해결 과제가 있나요? 

Lotte: 환자 참여는 지금도 변화하고 있는 중이고 계속 추진해 나아가야 합니다. 환자가 피드백을 제공하는 차원을 넘어 연구개발(R&D)에 의견을 미리 제시하는 수준으로 넘어가고 있는 발전적인 상황입니다. 하지만 아직 표준 절차나 최소 요구사항은 없는 실정이어서 환자 참여가 그저 확인란에 체크 표시하는 정도에 그치지 않으려면 절차와 요구사항 개발이 시급합니다.  

한 가지 애로사항은 모든 질병 분야에 충분한 교육을 받은 환자가 있는 것은 아니라는 점입니다. 시험 의뢰자가 유의미하고 유용한 의견을 구하기 위해 환자와 언제 어떻게 협력해야 하는지 알지 못한다는 점도 해결해야 할 과제입니다. 세 번째로, 무엇이 가장 환자에게 의미 있는 결과이고 이러한 결과를 임상 결과의 계층 구조 중 어디에 배치해야 하는지에 대한 문서화를 요구하는 규정이 없습니다. 

결론적으로, 모든 이해 관계자가 환자 참여를 개선하는 데 일조해야 하고 목표는 환자 참여 자체가 아님을 염두에 두어야 합니다. 결국 환자의 삶을 개선하기 위해 무엇이 필요한지가 관건입니다.