Patientfokus i kliniska prövningar:

I vårt senaste blogginlägg om hantering av kliniska prövningar ger Lionbridges experter olika perspektiv på utmaningarna med att genomföra kliniska prövningar som omfattar flera språk och regioner.  Vi går igenom frågor som språkliga efterlevnadskrav, bättre patientutfall genom kommunikation och de senaste innovativa språkstödslösningarna för kliniska studier.

Tack vare vår expertis inom Life Sciences, banbrytande teknik och en omfattande samling med språkstödslösningar är Lionbridge väl rustat att hjälpa dig att utveckla och leverera säkra läkemedel och säker medicinteknisk utrustning.

Patientfokus som central princip i klinisk forskning

Begreppet patientfokus har utvecklats till en grundläggande princip inom etisk klinisk forskning som involverar mänskliga deltagare. Med utgångspunkt i strategiska regulatoriska initiativ och vägledande dokument (Patient-Focused Drug Development från FDA, Regulatory Science to 2025 från EMA, Guidance on Patient Participation från PMDA och Reflection Paper on Patient-Focused Drug Development från ICH) har Life Sciences-industrin visat ett starkt engagemang för att låta patienten komma till tals vid utveckling av läkemedelsprodukter genom olika metoder.

På listan över de priskategorier som delades ut under 2022 års Reuters Events' Pharma Awards finns det ett flertal olika exempel på vilka framgångar patientfokus kan ge upphov till:

• Införa patientfokus som organisatorisk målsättning och strategi
• Skapa strategiska samarbeten med patientgrupper
• Främja användningen av klarspråk
• Med mera …

Eftersom patientfokus vanligtvis saknas i klinisk forskning kan det lätt uppstå frågor om huruvida den är anpassad efter patienternas faktiska behov och förväntningar. Deltagare i kliniska prövningar, bland annat patienter och vårdgivare, är viktiga för att prövningen ska lyckas. Kunskap om vårdgivarens och patienternas insikter under alla aspekter av den kliniska prövningsprocessen är avgörande för att kunna veta hur prövningen bör anpassas. Det är också viktigt för att kunna bevara en sund och samarbetsinriktad kultur. Genom dynamiken ser man till att en patientinriktad metod inte blir något som forskarna måste göra ”för” patienterna – det är ju just detta tankesätt den är tänkt att undvika!

Patientfokus och prioritering av positiva patientutfall i kliniska prövningar

Jämfört med de vetenskapliga och tekniska framsteg som den kliniska forskningsindustrin gör är deltagarnas förväntningar på patientupplevelsen (förutom de som är direkt kopplade till behandlingsresultaten) enkla och praktiska. Deras förväntningar grundar sig i deras faktiska vardag och liv. Det finns fem faktorer att ta hänsyn till för att förbättra patientfokus i klinisk forskning.

1. Medvetenhet om prövning: Den punkt då en patient funderar på att delta i en klinisk prövning är inte början på hens individuella patientresa. Vissa patienter har kanske diagnostiserats med en åkomma där det finns få, eller inga, tillgängliga behandlingar. Vissa patienter får kanske redan behandling, men är inte nöjda med resultaten. Vissa patienter kan ha uttömt alla vanliga behandlingsalternativ. För alla patienter utgör kliniska prövningar ofta en behandlingsmöjlighet. Tyvärr kan bristen på information om sådana möjligheter försämra deras tillgång till den kliniska prövningen.

Enligt den internationella studien Perceptions and Insights, som utfördes av Centre for Information and Study on Clinical Research (CISCRP), kvarstår det här hindret, trots att det finns gott om information om kliniska prövningar. Till exempel uppgav en fjärdedel av 11 793 svarspersoner att de ”inte kände sig säkra på sin förmåga att hitta en klinisk forskningsstudie som passade dem”.

Bristen på tillgänglig information om alternativ inom kliniska prövningar utgör ett betydande hinder för framgång i kliniska prövningar. Den bidrar också till patienternas låga förtroende för klinisk forskning, vilket minskar patienternas engagemang och leder till svårigheter att rekrytera patienter.

2. Information om prövning: Informerat samtycke är en grundläggande etisk och juridisk förutsättning för klinisk forskning med mänskliga deltagare. För att möjliggöra en informerad beslutsprocess (om patienten ska delta, tacka nej eller dra tillbaka sitt samtycke till att delta) behöver informationen som ges till potentiella och aktiva deltagare vara tillräckligt bred och utförlig. Det är inte helt enkelt att ge den informationen till patienter. Exempel på den här komplexa processen återfinns i forskning utförd av Naidoo med flera. I sin forskning undersökte teamet de påfrestningar som patienter ställs inför genom att delta i en randomiserad klinisk prövning. Resultaten visade att prövningsinformationens omfattning, komplexitet och format kan utgöra en faktisk mental börda för patienter. Deltagare i studier uppgav att de kände sig

• stressade och överväldigade
• hämmade
• förvirrade
• generade över att erkänna att de inte förstod prövningsinformationen.

Prövningsinformation som är otydlig eller svårbegriplig för deltagare kan göra mer än att bara försvåra ett informerat samtycke. Informationen kan faktiskt ogiltigförklara det informerade samtycket, eftersom det påverkar deltagarens förmåga att fatta ett välgrundat beslut.

3. Svarsbörda: Patienternas svar i standardiserade frågeformulär i studier kan fungera som bevis för potentiella fördelar och risker med den behandling som prövas.

De här frågeformulären (som även kallas patientrapporterade utfall (PRO) bidrar till att säkerställa att en prövning bedömer resultat som är meningsfulla och viktiga för patientmålgruppen. PRO:er kan emellertid också skapa utmaningar och olägenheter för patienter. Sannolikheten för att detta sker ökar i patientgrupper med tung sjukdomsbörda. Det är det här problemet som tillsynsmyndigheter har påpekat att prövningssponsorer behöver åtgärda. FDA och EMA använde vägledande dokument (bland annat Draft Guidance on Core Patient-Reported Outcomes in Cancer Clinical Trials och Guideline on the Use of Patient-Reported Outcome Measures in Oncology Studies) för att uppmana prövningssponsorer att undersöka metoder som kan bidra till minskad svarsbördan för patienter.

Prövningsdeltagares svårigheter eller börda i samband med ifyllning av patientrapporterade utfall kan leda till att information saknas eller är undermålig. Svårigheter och börda kan också medföra att deltagare blir mindre engagerade eller hoppar av en prövning.

4. Prövningslogistik: Deltagande i en klinisk prövning sker inte i ett vakuum. Prövningsdeltagarna tvingas fortfarande hantera alla svårigheter, komplikationer och åtaganden i sina egna, dagliga liv. Fysiska besök under studien kräver både tid och engagemang från deltagarna. Det finns också praktiska faktorer (och problem) att ta hänsyn till för deltagaren, exempelvis barnomsorg, språkbarriärer och ekonomiska effekter i form av resekostnader eller andra utgifter. Tillsammans med de känslomässiga och fysiska aspekterna av att hantera en medicinsk åkomma kan komplicerad prövningslogistik ofta utgöra ett betydande hinder för patienters deltagande i en prövning.

Dessutom kan ett hanterbart hinder på vägen för vissa deltagare vara helt oöverstigligt för andra. Det är inte självklart att individuella och patientinriktade lösningar i en prövning ger önskade patientutfall. När en prövning planläggs behöver man anta ett helhetsperspektiv på patientfokus. Det är till exempel inte tillräckligt att erbjuda patienterna teknik för att underlätta insamling av patientrapporterade data. För att minska deras börda måste utbildning och teknisk support om tekniken vara adekvat.

Avsaknaden av en patientinriktad stödinfrastruktur för att underlätta deltagande i en klinisk prövning påverkar erfarenheten av prövningen negativt – liksom förmågan att behålla deltagare.

5. Prövningsresultat: Klarspråkliga sammanfattningar ger en kortfattad beskrivning av den enskilda kliniska prövningen och dess sammanställda resultat. De är avsedda för prövningsdeltagare och allmänheten. Ur ett vetenskapligt och forskningsorienterat perspektiv kan spridning av prövningsresultat hjälpa en prövningssponsor att uppfylla etiska åtaganden, liksom regulatoriska och lagstadgade krav. Ur ett patientperspektiv kan spridning av resultat

• lyfta fram prövningssponsorns ansvar och transparens
• bidra till att skapa en positiv bild bland patientmålgrupper
• öka medvetenheten om klinisk forskning.

Om en sponsor inte delar prövningsresultat, eller lämnar ofullständig eller förvirrande information, kan det signalera en brist på respekt för och uppskattning av prövningsdeltagare.

The Perceptions and Insights Study (som vi hänvisar till tidigare i blogginlägget) avslöjade en geografisk skiljelinje när det gäller sannolikheten att få ta del av prövningsresultat. Sannolikheten att personer i Europa fick en sammanfattning av studieresultat var större (50 procent) än för personer i Sydamerika (26 procent) eller Afrika (19 procent). Tyvärr uppgav många deltagare att de inte fått någon kommunikation efter att ha deltagit i en studie (”hörde inte av någon”).

Bristen på information om prövningsresultat eller otillräcklig kommunikation kan få negativa psykologiska effekter för prövningsdeltagare. Bristen kan också leda till att sponsorns varumärkesimage försämras eller att en negativ syn på klinisk forskning uppstår eller försämras.

Kontakta oss

Behöver du hjälp med att uppnå patientfokus i dina kliniska prövningar? Vårt team erbjuder omfattande erfarenhet, kunskap och innovativ teknik. Kontakta oss i dag för att få veta mer om Lionbridges översättningstjänster för Life Sciences.