En bransch i förändring: Utmaningar med att ha kliniska prövningar på distans

Det här är sjunde delen i Lionbridges artikelserie om en bransch i förändring, med kommentarer från Life Sciences-experter om hur följderna av COVID-19-krisen påverkar branschen.

Världens patienter

”Världen är liten.” Hur ofta har vi inte hört andra människor säga det (eller sagt det själva)? COVID-19-pandemin har verkligen gett orden en ny innebörd. Den hastighet med vilken viruset har nått de mest avlägsna platserna på vår planet och de förändringar och utmaningar som det har skapat för enskilda individer och hela länder har varit häpnadsväckande. Faktum är att allt det gav oss insikten att människorna är en del av en enda stor global familj.

Runtom i världen märks denna insikt i det kraftfulla agerandet och det enorma samarbetet mellan forskningen, industrin och tillsynsmyndigheterna. Alla dessa grupper enas kring ett gemensamt mål: bota och förebygga COVID-19. Den kliniska forskningen om detta nya virus har ökat exponentiellt på väldigt kort tid. Det finns inga tecken på att forskningen klingar av, vilket bevisas av det oavbrutet växande antalet kliniska prövningar som genomförs i olika länder.

Myndigheter och tillsynsmyndigheter som FDA, EMA, MHRA och PMDA vidtar åtgärder för att underlätta denna forskning. Öppen kommunikation, vägledande dokument och påskyndade godkännandevägar hjälper alla till i utvecklingen av möjliga behandlingar av COVID-19.

Patientdeltagande är fortfarande en viktig del av framgången för kliniska prövningar, oavsett vilken sjukdom eller vilket tillstånd man fokuserar på. Rapporter om patienternas hälsoresultat, såsom symptom, funktion, tolerans och nöjdhet med behandlingen samt hälsorelaterad livskvalitet ger forskarna värdefulla data. Den information som kommer fram om potentiella fördelar och risker med den nya behandlingen beaktas sedan i beslutsfattande på tillsynsområdet.

Under normala omständigheter kräver strategierna för insamling och behandling av patientrapporterade resultat (PRO) och andra bedömningar av kliniska utfall (COA) i en klinisk prövning grundlig förberedelse, planering och implementering. Det under ständig utveckling ”nya normala” tvingar läkemedelsutvecklingen och den kliniska forskningsindustrin att tänka om och anpassa dessa strategier.

Lyssna på patienten i dessa tider av förändring

Pandemins påverkan på kliniska prövningar är omfattande: från att avbryta rekryteringen av nya patienter till att enskilda forskningspersoner tidigt avbryter sitt deltagande i prövningarna. I många fall har åtgärder för karantän och social distansering gjort det omöjligt att genomföra fysiska patientbesök. Många kliniska utfallsbedömningar administreras vanligtvis under fysiska besök på prövningsstället. Som ett resultat innebär den nuvarande förändringen ett antal utmaningar för att upprätthålla kontinuiteten i datainsamlingen på distans:

• Skannade frågeformulär som skickas till patienterna via e-post för slutförande på distans ökar sannolikheten för ofullständiga eller felaktiga uppgifter när de returneras. Den dåliga kvaliteten på den skannade kopian kan göra det svårt för patienten att fylla i frågeformuläret och för personalen på plats att transkribera data tillbaka till det elektroniska journalsystemet. Likaså kan frågeformulär via vanlig post till och från patienten ge upphov till ytterligare problem med potentiell exponering.


• Att byta ut ett frågeformulär som skulle ha fyllts i av patienten på prövningsstället mot telefonadministration av samma frågeformulär av personalen på plats orsakar frågor om den vetenskapliga validiteten och tillförlitligheten hos de insamlade uppgifterna. Detta beror på den potentiella variationen i hur intervjuerna genomförs, vilket kan påverka patientens svar och snedvrida data.


• Att växla mellan elektroniska metoder, till exempel från surfplatta till patientens egen enhet (BYOD), kanske inte är praktiskt eller genomförbart på grund av de tidsgränser för konfigurering som krävs av olika involverade leverantörer, samt faktorer som datavaliditet, integritet och sekretess.


• Även när det är möjligt att genomföra administration på distans bör den främsta uppmärksamheten ligga på om patientens miljö/hemmiljö och andra omständigheter för patienten är tillräckliga för att skydda deras säkerhet och integritet.

Anpassning med patienten i åtanke

Det här är bara några av utmaningarna. För att hantera detta måste sponsorer och prövningsställen beakta juridiska, rättsliga, etiska och vetenskapliga konsekvenser samt praktiska och logistiska aspekter. I detta avseende erbjuder den senaste uppdateringen av FDA:s vägledning från mars 2020 användbart nytt innehåll om genomförande av kliniska utfallsbedömningar på distans, med fokus på läkarrapporterade utfall eller bedömningar av resultatutfall. En annan värdefull referenskälla är en presentation som gjorts av Critical Path Institutes PRO och ePRO Consortium. Detta dokument presenterar en uppsättning riskbedömningar och begränsningsstrategier för insamling av patientrapporterade resultatdata i kliniska studier under COVID-19.

Det är utan tvekan så att tillsammans med erkännandet av att en viss nivå av flexibilitet och justeringar av kliniska prövningar är nödvändiga mot bakgrund av pandemin, är det viktigaste meddelandet i samtliga vägledningsdokument klart och tydligt: att skydda forskningspersonernas säkerhet, välbefinnande och rättigheter är fortfarande av största vikt och inte förhandlingsbart.

Gå tillbaka till det nya normala

COVID-19-pandemin har gett oss en inblick i en annan verklighet. En verklighet där mänsklig kontakt och personlig interaktion måste hanteras noggrant för att skydda liv. En verklighet där tillgängligheten och tillämpningen av innovativ teknik är viktigare än någonsin, inte bara för att underlätta den hanteringen utan också för att säkerställa framstegen inom den vetenskapliga forskningen.

Användningen av eCOA-/ePRO-teknik inom kliniska prövningar har vuxit kontinuerligt under de senaste åren. Det är ingen tvekan om att denna trend kommer att finnas kvar efter pandemin på grund av de många fördelar som den här tekniken erbjuder, särskilt de egenskaper där patienten står i centrum och lämpligheten för genomförande av kliniska prövningar på distans. Därmed kan man också förvänta sig att ytterligare framsteg i lagstiftningen som pandemin driver på snart kommer att göra decentraliserade kliniska prövningar vanligare i det kliniska forskningslandskapet.

Pandemin har också akut betonat vikten av sanningsenlig, transparent och snabb kommunikation. När det gäller COA-bedömningar och kliniska prövningar som omfattar deltagare som talar flera språk, betyder det att översätta och anpassa bedömningar och dokumentation med kulturell kompetens och språklig korrekthet. Hantering av nyanserna i kommunikationen på ett korrekt sätt tjänar till att förbättra datakvaliteten, förbättra regelefterlevnad och godkännande och få ut produkter till marknaderna snabbare. För att uppnå dessa mål är det avgörande att arbeta tillsammans med en partner som har den språkliga kvalitet, branscherfarenhet och den globala verksamhetsmodell som krävs för att stödja dina bedömningar av kliniska resultat: en partner som Lionbridge Life Sciences.