患者之声的价值

患者自述效果纳入医疗研究手段

一种促进患者配合度的方法就是采用患者自述效果 (PRO) 衡量标准。  PRO 衡量标准是一种标准化的调查问卷，在临床研究和临床实践中是一种重要工具，可帮助从患者角度评估医疗干预。

例如，在临床试验中，监管评估人员可以用 PRO 衡量标准中得到的 PRO 数据确定某款医疗产品是否已证明对患者有益。然后，从试验的 PRO 数据中得到的证据可以用于在产品上市过程的后期制定决策。在常规临床护理中，PRO 衡量标准可用于收集患者的意见，这些意见主要涉及患者所接受护理的效果和质量，或身体健康对生活质量的影响等方面。

采用 PRO 衡量标准可以真正倾听患者之声并收集到患者所关心的结果。正如经济合作与发展组织在最近的一份报告（报告内容为，患者认为可用于评估医疗系统绩效的指标）中所述，“药物在治疗疾病方面颇具成效，这是一件可喜可贺的事。但是，作为持续改进的一部分，我们必须评估治疗对患者生活的影响。因此，是否能收集到患者所关心的结果是衡量成功的关键指标。”

医疗效果研究和医疗产品开发中的患者之声

许多研究机构已制定计划来促进患者在医疗效果研究中的配合。国际药物经济学及结果研究学会 (ISPOR)、以患者为中心的结果研究所 (PCORI)、国际医疗效果衡量联盟 (ICHOM) 等组织认识到患者参与研究活动的好处，并积极支持各项患者配合计划。这些组织成立了正式的小组，并制定了正式的指南，以此明确最佳实践：

• ISPOR 的患者委员会和患者代表圆桌会谈旨在促进患者代表之间的沟通，并召集利益相关方，以期让患者代表参与研究和决策过程。

• PCORI 的配合指导方针提供了一种颇有实效的机制，让患者能够参与所有研究阶段。该指导方针旨在鼓励患者作为合作伙伴积极、持续地参与研究的规划、开展和宣传，以改进临床决策和结果。

• ICHOM 汇集了由医疗团队领导、疗效研究人员和患者权益倡导者组成的全球团队，他们制定了一份标准化的疗效清单，注明了对各疾病患者最重要的疗效（以及相应的衡量标准和方法指南）。患者的参与可确保医护人员集中资源，全力提供对患者及其医疗体验最为重要的疗效。

通过认知访谈、可用性测试和可读性测试来评估患者对 PRO 衡量标准的理解和该衡量标准的易用性。从这些访谈或测试中得到的患者意见，可用于进一步完善 PRO 衡量标准的草案，例如，删除或修改问题、回答选项或患者说明。

在对最初的 PRO 衡量标准进行了修改（例如将其翻译成其他语言，或将纸质格式改成电子格式）后，还可以通过征求患者意见来确保修改后的 PRO 衡量标准的内容有效性没有受到影响，并且新的格式和使用模式适合目标患者群体。

患者参与的好处显而易见。毋庸置疑，与患者合作制定的 PRO 衡量标准会比未经过合作制定的衡量标准更具有相关性，更容易被相关目标患者群体所接受。而这也可以提高患者配合，并提高 PRO 数据的质量和监管部门的认可度。 

将参与转换为赋能和影响力

“患者配合需要持续改进，不能临难而退。我们应当为其持续努力，而不是一味地做表面文章。”

然而，让患者参与结果研究和制定 PRO 衡量标准也面临着挑战。由于认为过程复杂，研究人员可能不愿提供患者参与的机会，而患者可能也不愿寻求此类机会。由于研究人员方面的预算问题以及研究人员和患者的时间限制，参与的范围可能受到限制。在某些情况下（如罕见病），目标患者群体可能会非常小。面临这些挑战，患者参与的想法在原则上是可取的，但在实践中却很难实现。

决定如何让患者参与并非易事，因为这个决定可能会对研究项目产生影响。监管机构越来越多地建议患者参与。

我们需要引起重视，认识到患者配合需要持续改进，不能临难而退。我们应当为其持续努力，而不是一味地做表面文章。

并没有一种四海皆准的方法或流程，既适合所有研究项目，又能效果卓绝地促进患者配合。我们应该针对每个具体案例规划和制定患者参与方法。利用现有的方法建议和实践经验，选择最适合患者群体和研究目标的方法。

一般来说，如果一个患者参与计划既有训练有素且经验丰富的研究人员提供支持，又有公开、清晰的沟通，同时各方之间对彼此的职责和期望都很明确，那么该计划成功的几率会更高。而患者参与计划的成功也可以进一步推动患者发挥更积极的“研究合作伙伴”的作用，帮助构思、设计和开展研究并推广研究结果。事实的确如此，采用合作伙伴的方式进行决策，这将成为真正以患者为中心的医疗服务的基础和优势所在。