臨床試驗如何以病人為本：

以病人觀點及期望為優先要務

最近更新時間：2023 年 3 月 13 日，上午 9:00

在我們關於臨床試驗管理的最新部落格文章中，Lionbridge 專家們就執行多語言和多地區臨床試驗的挑戰提出了相關看法。文中討論了許多議題，例如語言法規遵循要求、運用溝通改善病患治療結果，以及最新的創新臨床試驗語言支援解決方案等。

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臨床試驗的重要理念：以病人為本

「以病人為本」這個觀念，已經成為有人類志願者參與、合乎倫理之臨床試驗的核心特質。以策略性的監管措施與指引文件為基礎 (包括美國食品藥物管理局 (FDA) 的「以病人為中心的藥物研發指引」(Patient-Focused Drug Development)、EMA 的「到 2025 年之法規科學」(Regulatory Science to 2025)、PMDA 的「病人參與指引」(Guidance on Patient Participation)、ICH 的「回應有關以病人為中心之藥品研發」(Reflection Paper on Patient-Focused Drug Development) 等)，生命科學產業展現了強烈的意願，致力透過各種方式將病人的心聲和意見納入製藥產品開發中。

在 2022 年 Reuters Events' Pharma Awards 的各類獲獎名單中，便可以看出「以病人為本」的許多成果：

將「以病人為本」設為組織使命或策略
與病人社群建立和培養策略合作關係
推廣使用淺白用語
以及更多成果……

由於「以病人為本」的臨床研究這個議題範圍太過廣泛，有時不免讓人擔憂它是否確實符合病人真正的需求與期望。包括病人與照護人員等臨床試驗參加者，是臨床試驗能否成功的關鍵所在。因此，只有了解照護人員與病人對臨床試驗流程各個層面的見解，才能知道該如何確實滿足他們真正的需求與期望。此外，維持有益健康與協同合作的文化也非常重要，這樣的互動可以確保「以病人為本」的作法，不會變成是研究人員不得不如此「對待」病人的作法，這也正是當初發展這個思維時所想避免的事！

以病人為本，將正向病人治療結果列為臨床試驗優先要務

相較於臨床試驗產業為科學和技術所帶來的進步，參加者對其病人體驗的期望 (除了那些與治療結果直接相關的體驗) 其實非常簡單且實際，都與真實的日常生活息息相關。為了更加落實「以病人為本」的臨床試驗，不妨考量以下這五個因素。

#1 臨床試驗覺察度：病人個人的臨床試驗歷程，並不是始於他們考慮參加臨床試驗的那個時間點。有些病人罹患的病症，可能只有一些或根本沒有治療可用；有些病人雖然接受了治療，但可能對結果並不滿意；有些病人則可能已經用盡了所有的標準治療方式。對所有這些病人而言，臨床試驗往往代表了新的治療機會。遺憾的是，缺乏這些治療機會的相關資訊，也就阻礙了他們參與臨床試驗的可能權益。

由「臨床研究參與資訊及研究中心」(CISCRP) 所做的跨國「察覺與洞察研究」(Perceptions and Insights Study) 便指出，儘管有關臨床試驗的資訊非常之多，但這樣的障礙仍舊存在。舉例來說，在 11,793 位受訪者中，便有四分之一的人表示他們「沒有信心能找到適合自己的臨床試驗研究」。

缺乏方便取得的臨床試驗選項資訊，不但是臨床試驗參與權益很大的一個障礙，也容易導致病人對臨床試驗信心低落，除了有礙病人參與，亦會造成病人招募不足。

#2 試驗資訊：對任何有人類志願者參與的臨床試驗，知情同意都是倫理以及法律上的先決條件。為了讓可能參與或正在參與試驗的參加者能在充分理解的情況下做出決定 (無論是要參加、拒絕或撤銷同意參加)，就必須提供他們夠廣泛且夠詳細的資訊。但提供病人這樣的資訊並不總是如表面上看來那樣直覺簡單。從 Naidoo 及其同事的研究，就能找到這個複雜流程的一些例子。這個研究探討了病人參與某個隨機臨床研究的這段期間，所感受到的負擔。結果顯示，臨床試驗資訊的數量、複雜度以及格式等，都確實會造成病人的心理負擔。試驗志願者回報的感受包括：

壓力沉重和不知所措
害怕
困惑
不好意思承認自己看不懂試驗資訊

對參加者而言不清不楚或難以理解的試驗資訊，不只是會讓知情同意程序變得複雜，甚至可能會因為影響參加者做出知情決定的能力，而導致知情同意「無效」。

#3 回答問卷的負擔：病人對標準化研究問卷的回答，可以做為一項試驗治療之潛在好處和風險的證據。

這些問卷 (又稱為病患回報結果評估或 PRO) 有助確保試驗所評估的結果，對目標病患群體而言有意義而且重要。然而，PRO 對病人而言也可能會是種挑戰或麻煩病患群體的疾病負擔越高，這種情形也就越可能發生。許多監管機關已經發現這個問題，並因此要求試驗委託者必須多加注意。FDA 和 EMA 便使用指引文件 (包括「癌症臨床試驗使用核心病人回報結果之指引草案」(Draft Guidance on Core Patient-Reported Outcomes in Cancer Clinical Trials) 以及「癌症研究中使用病人回報結果方法之指引」(Guideline on the Use of Patient-Reported Outcome Measures in Oncology Studies) 等)，要求試驗委託者探索可以透過哪些方法減輕病人回答問卷的負擔。

試驗參加者填寫 PRO 的困難與負擔，可能會導致資料漏失或品質不佳。這些困難與負擔，也容易造成參加者難以投入試驗或甚至因此退出。

#4 試驗後勤支援：參加臨床試驗並不會讓人與世隔絕，試驗參加者仍舊會感受到自己日常生活中的挑戰、困難以及責任。試驗參加者有時會需要按照時程空出時間回診。對參加者來說，這些回診也會有一些實際上的考量 (和疑慮)，例如安排托兒事宜、語言障礙，或是往來車資或其他相關花費對自身財務的影響等。再加上他們還是得處理疾病狀況對自身情緒和身體的影響，因此複雜的試驗後勤支援往往會成為病人參加試驗時得費力克服的障礙。

再者，對某些參加者而言的障礙，也可能會是其他參加者難以跨越的高牆。在試驗中採取多個不同的「以病人為本」解決方案，並不必然就能獲得所需的病人結果，而是必須在試驗的規劃階段，全面性地思考如何落實「以病人為本」原則。舉例來說，只是提供技術給病人以增進病人回報資料的收集，這樣做還不夠，更應該要就這個技術提供足夠的訓練與技術支援，才能真正減輕他們的負擔。

如果缺乏支持「以病人為本」的基礎設施，就無法有效幫助他們參與臨床試驗，進而會對試驗體驗與留置率產生負面影響。