病患回報結果資料蒐集：

病患回報結果 (PRO) 評估已經成為醫療產品開發很重要的一環，是有助將病人心聲納入開發考量的重要工具。從初期開發、臨床試驗一直到觀察性試驗，整個產品生命週期都可以蒐集 PRO 資料。PRO 的資料可以做為以下事項的依據：

• 納入條件
• 基準評估
• 療效評估
• 臨床試驗和/或上市後安全性研究的安全性評估

諸如美國食品藥物管理局 (FDA) 與歐洲藥品管理局 (EMA) 等監管機構，是將 PRO 歸類為「病人體驗資料」(PED) 這個廣大類別下。PED 能反映病人在整個病人歷程中的體驗、看法、需求和優先要務。這些機構也透過各自的策略措施和指引文件，推廣與提高 PED 在產品開發與監管決策上的重要性。

監管法規決策中的 PED

然而，監管機關與業界在 PED 的使用上仍舊不同調，還正在朝著完整一致的目標努力。儘管 FDA 極力提倡 PED，調查卻顯示無論是上市核准申請者、病人還是看護人員等，都依然不清楚機構會如何使用這類資料來審核新藥品或生物製劑。同樣地，EMA 在他們舉行的一個跨領域研討會中也發現，業界利害關係人士以為歐盟監管機關其實並不樂於接受 PED 或不覺得這些資料很有用。

這些因素削弱了業界利害關係人士的意願，使他們對於在上市核准申請中納入 PED 做為佐證依據感到興趣缺缺。EMA 自此也一直澄清，表示他們「樂於接受並非常希望」在上市核准申請中看到 PED 資料。

想要產出切題、足夠且可靠的 PED，法規監管單位在如何運用此等資料做決策上就必須更加公開透明。然而不同管轄區對跨區域試驗之 PED 蒐集的監管要求並不一致，因此必須進一步跨管轄區進行法規調合，才能達到公開透明的目標。在歐洲製藥工業協會聯合會 (EFPIA) 的提議下，ICH M4E 便就這類要求提出了適宜的全球統整層級。

運用更優異的策略，進行病患回報結果資料蒐集

法規監管的不確定性對醫療產品開發整體而言雖然很重要，但對試驗參加者而言可能並不是最急迫的憂慮。對他們來說，應用 PRO 可能造成的受訪者負擔，才是更迫切的問題。以下這些因素都可能助長這個問題：

• 試驗中的 PRO 問卷數
• PRO 評估的頻率
• PRO 問卷中的問題數/完成時間
• 試驗使用的 PRO 問卷間有重複或類似的問題
• 語言不明確
• PRO 資料蒐集形式或模式不方便

預先考慮並減輕受訪者負擔，對試驗中 PRO 資料蒐集策略的整體成功至關重要。Aiyegbusi 及其同事便提出了簡潔的摘要，說明有助解決受訪者負擔的重要方法考量，其中包括：

• 清楚說明試驗選擇使用 PRO 的理由
• 安排評估時程時，要考慮到疾病的本質以及試驗介入的效果
• 適用的話，透過科技協助受訪者完成 PRO
• 及早邀請病人參與並提供意見，協助有關 PRO 選擇跟交付的相關決策

語言服務供應商如何能協助改善病患回報結果資料蒐集

隨著多國臨床試驗以及電子病患回報結果 (ePRO) 的使用日益增多，試驗委託者也經常得修改原本的 PRO。這類修改可能包括翻譯至其他語言並因應當地文化調適 (語言驗證)，或是從紙本移轉至電子管理模式 (ePRO 移轉)。如果能先請目標病人群體測試修改後的版本，事先找出並解決問題，日後於試驗中使用自然也會更加順利。這麼做有非常多好處：

• 讓病人有機會參與跟投入臨床研究以及 PRO 相關決策
• 根據病人意見「細微調整」PRO 評估，促進蒐集更健全可靠的 PRO 資料
• 減輕臨床試驗參加者的負擔
• 關於針對之後會於試驗中使用 PRO 的群體進行修改，上述這些方法有助滿足監管機關對這個流程的證據力期望，這對會用於支持產品標示主張的 PRO 資料來說更是重要。

專業的語言服務供應商 (LSP) 可以透過認知釋疑以及易用性測試程序，來推動這類測試工作。測試會在相關的目標國家/地區，挑選足以代表臨床試驗目標群體、並以目標語言為母語的一小群人士進行。

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