病人參與及互動：藥物研發領域中的病人心聲

這是新系列「病人參與及互動」的第二篇文章，本系列文章由 Lionbridge 生命科學專家撰寫，針對臨床試驗中的參加者及醫療照護體系中的病人，探討相關的歷史沿革及目前狀態。敬請每週造訪，閱讀更多我們團隊推出的最新文章，並歡迎與我們聯絡，分享您的寶貴看法。

Lionbridge 生命科學主題專家及受規範生命科學解決方案總監 Pia Windelov，近日訪問了病人專家暨 EUPATI 院士 Lotte Klim，從病人的角度討論他們對「病人參與」原則的感受。

歐洲病人創新治療學院 (European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation，EUPATI) 是公私協力合作 (public-private partnership) 建立的機構，以「改善提供給病人的醫療資訊」以及「為藥物研發做出實質貢獻」為兩大宗旨，致力為病人與病人代表提供相關衛教。EUPATI 自 2014 年起開設病人專家教育計畫，目前僅有 150 位病人參加，順利取得 EUPATI 院士資格的 Lotte 便是其中一員。

身為第一型糖尿病的病友，又是完成 EUPATI 學院精良訓練的病人專家，Lotte 擁有豐富經驗，深知病人如何能協助科學家、監管機關及醫療社群，研發能解決病人「實際」需求的治療介入方法，並促進雙方的溝通。

Pia：非常感謝您接受我們的訪問，提供關於「病人參與及互動」這個概念的精闢見解。

可以請您說明一下何謂病人專家，還有什麼是 EUPATI 院士嗎？

Lotte：EUPATI 院士是指完成 EUPATI 病人專家課程 (EUPATI Patient Expert Course) 的人，這個為期 15 個月的課程，內容著重在整個藥物研發 (R&D) 從頭到尾的過程，參加的通常是病人或是病人代表 (patient advocate)。完成這個課程的 EUPATI 院士，能根據自身的經驗以及目前尚未解決的醫療需求，積極主動地在藥物研發的所有階段貢獻心力，同時也可以與學術界和監管機關搭檔合作。

EUPATI 課程的內容非常靈活，範疇也經過擴充、納入了醫療器材。從病人的角度來看，這是非常基本的要求，因為在疾病治療上，醫療器材與任何製藥產品可說是同等重要。教育計畫的內容並沒有侷限在任何特定疾病上，主要是要促進知識分享，並培養出富含學識且經驗豐富的病人，組成強而有力的人才網。  

Pia：身為 EUPATI 院士，您是如何為臨床研究與病人參與貢獻心力？

Lotte：我會運用從 EUPATI 病人專家課程學習到的知識，協助研究人員深入了解我以及其他病友的生活狀況。從 EUPATI 計畫學到的寶貴技能，能讓我提供非常明確的貢獻，因為我了解藥物研發流程中每一個階段的目的，可以詳盡地說明我的看法。

而我們也的確發現，如果病人無法掌握某個研發流程的焦點或架構，最後往往就流於「單純」敘述自己患病的故事。這些故事雖然都很重要，但對所有的臨床試驗來說，我們希望能討論病人相關指標或是繼續/停止 (go/no-go) 進行的情境，這時它們所能提供的幫助就很有限。因此，所有的利害關係人都必須體認，病人能夠了解相關術語、基本方法、研發流程的步驟與結構，以及相關法規，是很重要的事。培養病人社群這些相關能力，病人就能將他們真實的生活經驗「轉譯」為科學語言，協助研究人員決定方法的優先順序，並縮小臨床與病人相關處置作法間的差距。這並不是說所有決定都要根據病人意見，而是要讓病人參與討論，了解哪些事與他們息息相關且具有意義，並將這個討論納入研發架構中。

Pia：在臨床試驗或藥物開發中，一般而言有哪些不同類型或程度的病人參與？他們又有什麼不同？

Lotte：是的，不同的病人在不同任務上的貢獻多寡有很大的差異。但我想要特別強調，不管病人對研發流程的了解是多還是少，他們在疾病與治療的經驗都不盡相同，因此每一個病人都可以從自己的生活體驗貢獻非常寶貴的深刻意見。

病人大概可以分成三種不同族群：

1. 能在個人層面上提供深刻的生活經驗，但完全不了解研發或相關溝通的病人。這個病人族群的長處，在於對尚未解決的需求以及供病人使用資訊的檢討上，能夠提供非常深入的見解。
2. 對特定病人族群的多項問題，能提供廣泛見解的病人代表。這個族群通常可以提供多種觀點，並討論對較廣大的族群而言，哪些事項比較普遍或重要。
3. 對研發具有一定程度的知識，並能針對研究、開發、溝通或法規等方面，傳達病人觀點與需求的病人 (例如 EUPATI 院士)。他們可以參與討論哪些臨床試驗指標對病人最為重要，以及在例如淺白用語臨床試驗摘要中應該說明哪些內容。此外，他們也能就廣泛使用的特定疾病術語或表達方式，提供病人社群較能接受的建議。很多時候，病人能接受的用語，跟科學家或醫療照護專業人員慣用的術語是不同的。以「試驗受試者」(Trial subject) 為例，這個詞容易讓人有很多負面的聯想，會讓病人感覺像是實驗室裡的白老鼠；如果改為使用「參加者」(Participant)，不但含意上正面許多，也能給病人一種積極貢獻心力的感覺。

   「從這點來看，語言具有很強大的力量，但如果不了解在地文化與接受度，就很難取得平衡。」

   而病人，自然是這類深入見解的關鍵所在。

Pia：就您來看，在臨床研究或藥物研發中有哪些最重要的領域，不但需要病人參與，而且病人與臨床研究進展都能因此獲益？

Lotte：從一剛開始便與病人合作，共同討論有哪些問題需要找出解決辦法，絕對非常重要而關鍵。在一群病人的協助下，排定研究目標的優先順序，會是個非常好的起點；至少他們可以從病人的角度，找出對他們而言最嚴苛或最沉重、應該優先解決的挑戰。每個研究都應該從這樣的病人意見開始做起。接著，病人還可以針對試驗設計、倫理考量、參與計畫、知情同意書以及其他供病人使用的資訊，提供有助節省時間/成本的寶貴意見；他們當然也能協助研究人員，了解淺白用語結果摘要中應該優先提供哪些與病人相關的內容。另外，為了配合不同國家/地區或病人族群間的差異與敏感性調整，以在地語言進行審閱也非常重要，但我認為這點卻經常遭到忽略。

Pia：您是否曾經為臨床試驗的病人內容提供意見？

例如，您是否曾就病人回報結果問卷、病人知情同意書、病人說明書、淺白用語摘要或其他類型的內容提供諮詢？

Lotte：有的。我會與業界 (製藥和醫療器材)、學術單位和監管機關合作，也曾經就各式各樣的素材內容與工作提供過自己的意見。我曾經與研究單位研擬過病人回報結果問卷，因為我們發現當時通用問卷的內容已經過時，無法再反映病人的真實情況。我們必須體認到，很多過去通過驗證的問卷，驗證時的重點主要是讀者是否真的理解問題。但沒有人去思考這些問題與病人或他們身處的文化脈絡是否有關連，而這對他們如何回答問卷，其實也有很大的影響。同樣地，這些問卷絕大多數是由研究人員、醫生或其他醫療照護專業人員所製作，因此缺少了病人的觀點。因此我很希望看到日後的問卷，是依據與病人的相關性來進行驗證的。

最近，我也參與了「優良一般用語摘要實務建議」(Good Lay Summary Practice Recommendations) 的製作，這是優良臨床試驗規範歐洲論壇 (European Forum for Good Clinical Practice，EFGCP) 與歐洲製藥工業協會聯合會 (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations，EFPIA) 針對臨床試驗結果摘要推行的一項計畫。這個計畫的目的是提升病人觀點的重要性，並且推廣相關作法，確保這類摘要既通順易讀又具有實質意義。除此之外，我也為歐洲藥品管理局審閱了「包裝仿單」。有些用語或表達方式已經行之有年或廣受認可，所以大幅變動並不容易，但我還是很高興管理局諮詢了病人的意見。但這的確有其重要性存在。

Pia：關於與病人有效地溝通，您認為試驗委託者在哪些方面做得很好？

那些地方又需要改進？

Lotte：我在所有供病人使用的資訊上，無論是文字、影片還是動畫等，都看到他們投入很多心力以淺白用語進行溝通。我很高興委託單位主動與目標對象接觸，尤其是他們設法直接與兒童接觸，這讓我更是開心。這正是讓兒童掌握權力的最好作法，因為以兒童能理解的程度直接與他們溝通，可以建立兒童的信心，表示我們相信他們能把握狀況。當然，這類溝通必須妥善地權衡，但對患有疾病的兒童來說，尤其是那些患有慢性或長期疾病的孩子，參與試驗並不是件小事，而這也讓他們有機會進一步成長。

至於委託者可以改進的地方，我認為是參與試驗期間以及之後的溝通。

「多數的病人都表示希望能知道試驗最後的結果，但可惜多數的參加者從來沒有收到來自委託者的任何報告。」

這是個很容易達成的目標，而且從倫理的角度來看也是應該做的事。

另一個越來越重要的地方，就是參與試驗期間與病人的溝通。當然，這個領域的佼佼者會在病人登記願意接收相關資訊的前提下，提供病人一些個人資料，像是檢查結果、檢驗數據資料等，甚至會提供生活方式上的建議。這是一種非常有效的溝通方式，對病人留置率也有很顯著的正面影響。

Pia：身為病人專家，您認為在促進病人參與及互動上現階段的進展如何？

而在病人參與以及取得對有益病人的臨床成果方面，您認為未來還有哪些機會與挑戰？

Lotte：病人參與這個領域還在不斷變化，因此我們需要確保自己也能不斷前進。除了病人提供意見外，我們也開始設法進一步將他們的意見應用在研發中，這是件好事。但目前並沒有任何相關的標準程序或最低要求，因此我們必須要研擬相關作法，確保病人參與不僅只是紙上談兵的待辦事項。

我們面臨的其中一個挑戰，就是不管是哪一個疾病領域，具備相關素養的病人人數都還不夠多。另一個挑戰就是，委託者不知道與病人合作的時機與方式，難以取得相關的實用意見。第三點，我們缺少相關規範，來規定必須記錄與病人最切身相關的研究成果，也沒有法規定出這些結果要放在臨床結果中的哪個階段。

總結來說，所有利害關係人都必須改善病人的參與及互動，並且要牢記，重點從來不是病人參與這件事本身，而是最終要改善病人生活所須做的事。