Serie Participación del paciente: Voces de pacientes en la investigación y el desarrollo de medicamentos

Esta es la segunda entrega de nuestra nueva serie Participación del paciente, en la que los expertos del sector biomédico de Lionbridge analizan la historia y la situación actual de los participantes en los estudios clínicos, así como la de los pacientes en el sistema sanitario. Descubra cada semana nuevas aportaciones de nuestro equipo y póngase en contacto con nosotros si desea compartir sus ideas y opiniones.

Nuestra experta en el sector biomédico y directora de Soluciones biomédicas reguladas, Pia Windelov, se entrevistó recientemente con Lotte Klim, paciente experta y miembro de EUPATI, para entender cómo se viven los principios del participación del paciente desde el punto de vista de este.

EUPATI (Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica) es una asociación público-privada que ofrece formación a los pacientes y a sus representantes con la doble misión de mejorar la información médica de los pacientes y realizar contribuciones significativas para la investigación y el desarrollo de medicamentos. Lotte es una de los 150 pacientes que han seguido el Curso de Formación del Paciente Experto en EUPATI desde 2014 y que se ha graduado como miembro de EUPATI. 

Como persona que vive con diabetes de tipo 1 y por su formación como paciente experta por la academia EUPATI, Lotte aporta una vasta experiencia sobre el modo en que los pacientes pueden ayudar a los investigadores científicos, las autoridades de regulación y a la comunidad médica a desarrollar intervenciones terapéuticas que aborden las necesidades de la «vida real» de los pacientes y mejoren la comunicación.  

Pia: Muchas gracias por acompañarnos hoy aquí y ayudarnos a entender mejor el concepto de Participación del paciente.

¿Puede explicarnos qué es un paciente experto y qué significa ser miembro de EUPATI? 

Lotte: Un miembro de EUPATI es una persona, con frecuencia un paciente, o el representante de un paciente, que realiza el Curso de Paciente Experto de EUPATI, el cual dura quince meses y se centra en el proceso completo de la investigación y el desarrollo de medicamentos. Los miembros de EUPATI pueden contribuir activamente en todas las fases del proceso de investigación y desarrollo de medicamentos basándose en su experiencia personal y en las necesidades médicas sin cubrir, y colaboran con el mundo académico, las empresas del sector y las autoridades de regulación. 

El curso EUPATI es muy dinámico y se ha ampliado para incluir dispositivos médicos. Desde la perspectiva del paciente esto es absolutamente esencial, ya que los dispositivos médicos pueden tener la misma importancia para tratar la enfermedad que cualquier producto farmacéutico. El programa educativo no se centra en ninguna afección en particular y su diseño propicia el intercambio de conocimientos, así como el desarrollo de una red sólida de pacientes bien informados y con experiencia.  

Pia: Como miembro de EUPATI, ¿cómo contribuye a la investigación clínica y a la participación del paciente? 

Lotte: Utilizo los conocimientos que he adquirido en el Curso de Paciente Experto de EUPATI para proporcionar perspectivas a los investigadores sobre mi vida y las vidas de mis colegas pacientes. Las competencias que he desarrollado en el programa de EUPATI me permiten realizar aportaciones muy concretas, ya que conozco el objetivo de cada fase del proceso de investigación y desarrollo de medicamentos y puedo abordarlas en detalle.  

Vemos que si los pacientes no entienden cuál es el objetivo o el enfoque de cada etapa del proceso de I+D, acaban por «limitarse» a contar la historia de su enfermedad. Y no es que esas historias no sean importantes, que todas lo son, pero pueden resultar menos útiles cuando se debaten parámetros relevantes para el paciente o escenarios de aprobado/fallo (go/no-go) en un ensayo clínico. Por lo tanto, es importante para todas las partes interesadas que los pacientes comprendan la terminología, los métodos básicos, los distintos pasos y la estructura del proceso de I+D, así como la normativa. Al desarrollar capacidades en la comunidad de los pacientes podemos contar con ellos para que ayuden a «traducir» su experiencia real al lenguaje científico, priorizar métodos y acortar distancias entre medidas relevantes para el paciente y para el ensayo clínico. No se trata de que los pacientes modifiquen todas las decisiones, sino de que contribuyan al debate de lo que es relevante y significativo y que lo sitúen en un marco de trabajo de I+D. 

Pia: ¿Existen diferentes grados de participación del paciente en los ensayos clínicos o en el desarrollo de medicamentos en general? ¿En qué se diferencian?  

Lotte: Sí, hay una clara diferencia entre tipos de pacientes y las tareas en las que pueden ayudar mejor. Quiero dejar muy claro que todos los pacientes, al margen de su conocimiento del proceso de I+D, tienen aportaciones muy valiosas que hacer, porque todos tenemos alguna experiencia en la vida con la enfermedad y los tratamientos. 

Los pacientes se pueden agrupar en tres grandes categorías:  

1. Pacientes que aportan perspectivas de carácter individual sobre su experiencia y que carecen de conocimientos sobre I+D o comunicación en esa materia. Este grupo de pacientes tiene un gran peso a la hora de proporcionar perspectivas sobre necesidades no cubiertas y revisión de la información que se dirige al paciente.  
2. Los representantes de los pacientes, que tienen opiniones generales sobre diversas cuestiones de un determinado grupo de pacientes. Este grupo puede ser relevante para proporcionar diversas perspectivas y debatir qué es lo más o menos frecuente o importante para un amplio grupo. 
3. Los pacientes (como los miembros de EUPATI) que, además, tienen cierto nivel de conocimientos sobre I+D y que son capaces de transmitir el punto de vista del paciente y sus necesidades en aquello que tiene relevancia para la investigación, el desarrollo, la comunicación o los aspectos normativos. Pueden ser de gran ayuda a la hora de determinar qué variables clínicas son más importantes para los pacientes y esenciales para, por ejemplo, presentar un resumen de un ensayo clínico en lenguaje sencillo. Además, también pueden ofrecer recomendaciones sobre términos o expresiones comúnmente empleados en enfermedades concretas que acepta la comunidad de pacientes. Es muy habitual que existan diferencias entre la terminología que aceptan los pacientes y la que tradicionalmente utilizan los científicos o los profesionales sanitarios. Piense por ejemplo en el término «sujeto del ensayo», que tiene muchas connotaciones negativas y remite a la idea de conejillos de Indias en un laboratorio. Si en su lugar se usa «participante», las connotaciones son mucho más positivas y además se expresa la idea de un colaborador activo.

   "En ese sentido, el lenguaje es un instrumento muy potente, pero difícil de equilibrar si no se conoce la cultura local y el grado de aceptabilidad."

    No es preciso decir que los pacientes son la clave para este tipo de percepciones. 

Pia: En su opinión, ¿cuáles son las áreas esenciales de los ensayos clínicos o del desarrollo de medicamentos en las que es necesaria la participación del paciente y puede beneficiar tanto a los propios pacientes como al progreso de la investigación clínica?   

Lotte: Es absolutamente esencial trabajar con los pacientes desde el comienzo mismo y hablar de cuáles son los problemas para los que necesitamos una solución. Un buen punto de partida sería contar con un grupo de pacientes que establezcan prioridades entre los objetivos de la investigación; o que al menos puedan determinar qué dificultades son mayores o más gravosas desde la perspectiva del paciente. Esta aportación de los pacientes debería ser el punto de partida de cualquier investigación. A partir de ahí, los pacientes pueden proporcionar valiosas ideas, que permitan ahorrar tiempo y medios, para el diseño de un ensayo, consideraciones éticas, planes de compromiso, formulario de consentimiento informado y demás información dirigida al paciente, y, desde luego, pueden ayudar a determinar cuál es el contenido relevante para el paciente en un resumen de resultados en lenguaje sencillo. Asimismo, la revisión en el idioma local es muy importante para ajustarse a las diferencias y sensibilidades de los distintos países y poblaciones de pacientes, algo que, creo, suele olvidarse con mucha frecuencia.  

Pia: ¿Ha realizado alguna vez aportaciones para el contenido dirigido al paciente de ensayos clínicos,

Por ejemplo, ¿le han consultado sobre cuestionarios de resultados comunicados por los pacientes, formularios de consentimiento informado de los pacientes, hojas informativas para el paciente, resúmenes en lenguaje sencillo u otro tipo de contenido 

Lotte: Sí. Trabajo con todo el sector (farmacéutico y productos sanitarios), mundo académico y reguladores y he aportado mi perspectiva en gran variedad de materiales y tareas. He colaborado en el desarrollo de cuestionarios de resultados comunicados por los pacientes porque constatamos que los cuestionarios existentes y que se usan normalmente estaban anticuados y ya no reflejaban la situación del paciente. Tenemos que ser conscientes de que muchos de los cuestionarios validados se aprobaron en el pasado, cuando casi toda la atención se centraba en si el lector comprendía literalmente las preguntas. Pero nadie se cuestionaba si las preguntas eran relevantes para el paciente o adecuadas en el contexto cultural en el que se planteaban y eso también influye mucho en el modo en que se responden los cuestionarios. Asimismo, los cuestionarios los elaboraron, en su mayor parte, investigadores, médicos y otros profesionales sanitarios y por ello carecen del punto de vista de los pacientes. Por eso me gustaría ver en el futuro cuestionarios validados por su relevancia para los pacientes.   

Recientemente, también he participado en el desarrollo de las Recomendaciones de buenas prácticas para elaborar un resumen para profanos, una iniciativa sobre resúmenes de resultados de ensayos clínicos conforme al EFGCP (Foro Europeo de Buenas Prácticas Clínicas) y la EFPIA  (Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas). La iniciativa da más cabida a la perspectiva de los pacientes y recoge lo que puede hacerse para garantizar que esos resúmenes sean legibles y tengan sentido para los pacientes. Por otra parte, he revisado prospectos para la Agencia de Medicamentos Europea. Insisto, estoy muy contenta de que la agencia consulte a los pacientes, aunque a veces suponga un reto cambiar algo, porque ciertos términos o expresiones son fijos o existe un consenso sobre ellos. Pero sin duda el interés está ahí.  

Pia: En su opinión, ¿en qué áreas los promotores de los ensayos obtienen buenos resultados a la hora de comunicarse de forma eficaz con los pacientes?

¿Y en cuáles otras necesitarían mejorar?  

Lotte: Veo que se hacen grandes esfuerzos para comunicar la información dirigida al paciente en lenguaje sencillo, ya sea por escrito, en vídeo o en dibujos animados. Me gusta mucho que los promotores traten de llegar a su público y me alegra especialmente cuando son capaces de llegar directamente a los niños. Es un modo increíble de empoderar a los niños. La comunicación directa con los niños, a su nivel de entendimiento, desarrolla además en el niño la confianza de que es capaz de controlar la situación. Debe encontrarse el equilibrio adecuado, por supuesto; pero ser un niño con una enfermedad, y quizá tomar parte en un ensayo, no es algo irrelevante, y puede suponer una oportunidad también para que el niño crezca, especialmente si hablamos de enfermedades crónicas o de larga duración 

Y por lo que respecta a qué pueden mejorar los promotores, yo creo que su comunicación durante la participación en el ensayo y después de este.

"Casi todos los pacientes declaran que les gustaría tener acceso a los resultados finales, pero desgraciadamente la mayoría de los participantes no vuelve a tener noticia de los promotores nunca."

Así pues, esa es una mejora que puede llevarse a cabo muy fácilmente y la única opción correcta, desde un punto de vista ético.  

Otra área importante es la comunicación con los pacientes durante la participación en el ensayo. Los líderes en este campo «por supuesto» que proporcionan datos individuales de los pacientes de los exámenes realizados, pruebas de laboratorio e incluso recomendaciones de estilo de vida si los pacientes se han suscrito para recibir dicha información. Es un tipo de comunicación muy apreciado que, además, demuestra tener efectos impresionantes en la tasa de retención de pacientes.   

Pia: En su opinión de paciente experta, ¿hasta dónde ha llegado el compromiso del paciente?

¿Qué oportunidades y retos ve en el futuro para el compromiso del paciente y para obtener resultados clínicos que sean valiosos desde la perspectiva del paciente? 

Lotte: El área del compromiso del paciente sigue evolucionando y debemos asegurarnos de que no deje de hacerlo. Hemos pasado de los pacientes que proporcionan comentarios a posteriori a realizar también aportaciones previas en el proceso de I+D, lo cual es un buen paso. Pero no disponemos todavía de procedimientos normalizados o de los requisitos mínimos que necesitamos desarrollar para garantizar que el compromiso no se reduzca solo a marcar una casilla.

Una de las dificultades es que todavía no hay pacientes lo suficientemente formados en todos los ámbitos de las enfermedades. Otra dificultad es que los promotores no saben cuándo y cómo trabajar con los pacientes para obtener aportaciones relevantes y útiles. Y una tercera es que carecemos de normativa que exija documentación de cuáles son los resultados más relevantes para los pacientes y dónde situar esas conclusiones dentro de la jerarquía de los resultados clínicos.

En conclusión, todas las partes interesadas necesitan mejorar en lo que respecta al compromiso del paciente y tener presente que el objetivo en ningún caso es el compromiso del paciente en sí mismo. Se trata de entender qué es lo que hace falta para, en última instancia, mejorar la vida de los pacientes.