La valeur d'une voix

Résultats communiqués par les patients dans le cadre de l'écosystème de santé

L'une des approches soutenant l'engagement du patient est l'utilisation des évaluations des résultats communiqués par les patients (Patient-Reported Outcome, PRO).  Présentées sous la forme de questionnaires standardisés, les évaluations des résultats communiqués par les patients sont des outils importants pour permettre d'évaluer les soins médicaux du point de vue du patient, aussi bien en recherche qu'en pratique cliniques.

Par exemple, dans les essais cliniques, les évaluateurs des réglementations peuvent utiliser les données de résultats communiqués par le patient dérivées de ces évaluations pour déterminer si un produit médical a montré des bienfaits chez les patients. Les enseignements tirés des données des résultats communiquées par le patient participant à l'essai peuvent ensuite être utilisés pour des prises de décision en aval quant à la commercialisation du produit. Dans les soins cliniques de routine, les évaluations des résultats communiqués par les patients peuvent être utilisées pour recueillir l'avis du patient sur l'impact et la qualité des soins reçus ou sur la qualité de vie en matière de santé.

L'utilisation des évaluations des résultats communiqués par les patients permet de vraiment prendre en compte leur voix et les résultats qu'ils apprécient. Comme l'a dit l'Organisation de coopération et de développement économiques dans un rapport récent sur les indicateurs du rendement des systèmes de santé communiqués par les patients : « Ce médicament a été très efficace pour le traitement des maladies, et cela est un grand motif de satisfaction. Cependant, une amélioration continue doit inclure une évaluation de l'impact que les traitements ont sur la vie des gens. Les résultats appréciés des patients sont par conséquent des indicateurs clés du succès. »

La voix du patient dans la recherche évaluative en santé et le développement des produits médicaux

Un large éventail de communautés de recherche ont mené des initiatives pour améliorer l'engagement du patient dans la recherche évaluative en santé. Des organisations telles que la Société internationale de pharmacoéconomie et de recherche sur les résultats (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR), l'Institut de recherche centré sur les résultats concernant les patients (Patient-Centered Outcomes Research Institute, PCORI), le Consortium international pour l'évaluation des résultats en santé (International Consortium for Health Outcomes Measurement, ICHOM) et autres reconnaissent les bienfaits de l'engagement du patient dans leurs travaux de recherche et soutiennent activement différentes initiatives en matière d'engagement. Ils ont des groupes et des directives officiels pour définir les meilleures pratiques :

• Le Conseil des patients de l'ISPOR et les Tables rondes des représentants des patients servent à faciliter la communication parmi les représentants et à réunir les parties prenantes en vue d'engager les représentants dans la recherche et les processus décisionnels.

• La rubrique Engagement du PCORI fournit un cadre permettant de rendre l'engagement opérationnel afin d'inclure les patients dans toutes les phases de recherche. Elle vise à encourager l'engagement actif et soutenu des patients en tant que partenaires dans la planification, la direction et la diffusion des recherches afin d'améliorer les prises de décisions et résultats cliniques.

• ICHOM réunit des équipes mondiales de médecins-chefs, des chercheurs performants et des défenseurs des droits des patients afin de définir une liste standardisée des résultats (ainsi que des évaluations correspondantes et des directives méthodologiques) qui comptent le plus pour des patients vivant avec différentes maladies. La participation des patients garantit de la part des soignants une concentration de leurs ressources pour aboutir à des résultats répondant aux attentes des patients et à leurs expériences de soins.

La compréhension et la facilité d'utilisation des évaluations PRO par les patients sont jaugées en menant des entretiens cognitifs et des tests d'utilisabilité et de lisibilité. Les avis des patients reçus durant ces entretiens et tests permettent de peaufiner le projet d'évaluation PRO, par exemple en supprimant ou modifiant les questions, les options de réponse ou les instructions.

Si l'évaluation PRO originale est modifiée, par exemple traduite dans une autre langue ou adaptée du format papier au format électronique, l'avis du patient permet de garantir que la modification n'a pas impacté la validité du contenu de l'évaluation PRO modifiée, et que le nouveau format et mode d'utilisation sont appropriés pour le groupe de patients cible.

Les bienfaits de l'implication du patient et de sa participation sont clairs. Les évaluations PRO développées en collaboration avec les patients seraient sans aucun doute plus pertinentes et acceptables pour la population de patients cible concernée que celles dont ce n'est pas le cas. Cela peut alors augmenter l'engagement du patient et améliorer la qualité et l'acceptation réglementaire des données PRO. 

Traduire l'implication par l'autonomisation et l'impact

"L'engagement du patient n'est pas une contribution tout ou rien. Il doit être considéré comme un engagement continu plutôt que comme un exercice qui consiste à cocher des cases."

Cependant, l'engagement du patient dans la recherche évaluative et le développement des évaluations PRO peut être semé d'embûches. Les chercheurs peuvent être découragés d'offrir des opportunités de participation, et les patients de chercher ces opportunités, au vu de la complexité ressentie du processus. L'étendue de la participation peut être limitée en raison des questions budgétaires du côté des chercheurs et des contraintes de temps aussi bien du côté des chercheurs que de celui des patients. Et dans certains cas, comme celui des maladies rares, la population de patients cible peut être tout simplement très réduite. Ces défis peuvent favoriser l'idée de la participation du patient comme quelque chose d'attrayant sur le principe, mais difficile à accomplir en pratique.

Il peut être difficile de décider comment faire participer les patients car la décision peut avoir des implications sur le sujet de recherche. La participation du patient est de plus en plus recommandée par les régulateurs.

Ici, le facteur important est le fait que l'engagement du patient ne peut pas être tout ou rien. Il doit être considéré comme un engagement continu plutôt que comme un exercice qui consiste à cocher des cases.

Il n'existe aucune approche ou procédure universelle qui s'applique à tous les contextes de recherche ou qui fournit les réponses sur la meilleure manière d'impliquer les patients. La participation du patient doit être planifiée et développée pour chaque cas individuel. Choisissez l'approche qui convient le mieux au groupe de patients et au but de l'étude de recherche, en utilisant les recommandations méthodologiques disponibles et les expériences pratiques.

La croyance populaire suggère que les chances de réussite des initiatives pour la participation du patient sont plus élevées si ces initiatives sont soutenues par une équipe de recherche entraînée et expérimentée, une communication ouverte et claire et une compréhension mutuelle des rôles et des attentes de ce que chaque participant est censé apporter. Les initiatives pour la participation du patient peuvent alors accroître l'autonomisation des patients afin qu'ils puissent jouer un rôle plus actif de « partenaires de recherche », aider à conceptualiser, à concevoir et à diriger une recherche, ainsi qu'à diffuser ses résultats. En effet, l'approche partenariale dans la prise de décision constituera le fondement des, et le différentiateur pour les soins de santé véritablement orientés patient.